Nature：重新设计Cas9蛋白，解决脱靶问题，让基因编辑更安全
CRISPR-Cas9基因编辑技术，通过向导RNA（gRNA）将Cas9酶靶向目标DNA序列，Cas9酶切割目标DNA双链，造成DNA双链断裂，DNA在非同源末端连接（NHEJ）修复时出错，从而实现基因敲除。然而，CRISPR-Cas9存在较为严重的脱靶效应，可能会在错位的基因位点切割DNA双链，从而导致潜在风险，这也是限制CRISPR-Cas9基因编辑临床
Science：构建渐进式基因组编辑的人类黑色素瘤模型，揭示突变对肿瘤和微环境的影响
癌症的发生是由于多个基因的突变使原本正常的细胞发生癌变，而且这些突变通常是长期积累的，在患者的肿瘤中产生了表型的多样性。特定癌症类型的特定基因改变与预后、对治疗（尤其是靶向治疗）的反应或抗性、以及肿瘤
Nature Biotechnology:开发出“升级版”高效新型引导编辑器
近日，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组与合作者发表研究成果，在植物中建立了更高效、广适的新型引导编辑系统ePPE（Engineered Plant Prime Editor）。
Nat Commun：一次性碱基编辑有望持久治疗遗传性视网膜变性
在一项新的研究中，来自加州大学欧文分校等研究机构的研究人员发现碱基编辑可能为遗传性视网膜变性患者---特别是莱伯先天性黑朦（Leber congenital amaurosis, LCA）患者---提
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
有望作为新的基因编辑和核酸检测工具
像人类一样，细菌有多种免疫系统来抵御病毒等病原体。这些免疫系统通常降解病原体的DNA以使其变得无害。在一项新的研究中，来自荷兰瓦赫宁根大学和代尔夫特理工大学的研究人员在细菌中发现一种全新的利用一种不同
基因编辑技术治疗唐氏综合征的研究进展及其前景展望
基因编辑（gene editing）是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因或者它们的转录本进行修饰的一种基因工程技术。它能够让人类对目标基因或它们的转录本进行定点“编辑”，实现对特定DNA或RNA片段的修饰。基因编辑技术中，以锌指核酸酶（zinc-finger nucleases, ZFN）和TAL