眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
Nature：科学家成功创建大脑神经元的基因表达“蓝图” 有望解释大脑细胞多样性的奥秘！
2020年11月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自纽约大学等机构的科学家们通过研究利用基因测序和机器学习技术对果蝇大脑中超过25万个神经元进行分类，绘制出了大脑神经元中基因表达的发育蓝图，相关研究结果表明，神经元细胞在发育过程中能够表现出最丰富的分子多样性，同时研究人员还发现了此前未知类型的神经元细胞
基因编辑疗法新锐获批启动潜在治愈性疗法临床试验
今日，Intellia Therapeutics宣布，英国药品和保健产品管理局（MHRA）授权该公司启动1期临床试验，将评估其基因编辑疗法NTLA-2001治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病（hATTR-PN）的效果和安全性。Intellia Therapeutics公司由今年诺贝尔化学奖得主之一Jennifer Doudna博士
Nature：科学家通过对97,691个全基因组进行分析揭示了诱发克隆性造血过程的遗传性原因！
2020年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“Inherited causes of clonal haematopoiesis in 97，691 whole genomes”的研究报告中，来自麻省总医院等机构的科学家们通过对97，691名个体机体的全基因组进行分析揭示了诱发克隆性造血（clonal ha
基因剪刀重写生命密码，推动生命科学革命性变革
10月7日，2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编辑技术CRISPR/Cas9的发明者：埃曼纽尔·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna），获奖理由是“开发了一种基因编辑技术”。两人将获得1000万瑞典克朗奖金（约合760万人民币）。组委会在新闻稿中将CRISPR/Cas
通过功能性的数据分析揭示基因组中LINE-1转座子元件的特性和动态变化！
2020年10月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Molecular Biology and Evolution上题为“Human L1 Transposition Dynamics Unraveled with Functional Data Analysis”的研究报告中，来自宾夕法尼亚州立大学等机构的科学家们通过研究深入揭示
Nat Metabol：科学家识别出新型炎性基因 或有望帮助开发降低人群肥胖风险的新型措施
2020年10月6日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自昆士兰大学等机构的科学家们通过研究发现，一种帮助控制机体炎症的特殊基因或能增加个体肥胖的风险，其在小鼠机体中被关闭表达后就能有效阻断小鼠体重的增加。图片来源：CC0 Public Domain这项研究中，研究人员想通过研究揭示机体
研究揭示鲤科鱼类基因组加倍促进血氧系统表型多样性
生物的生存、繁殖、以及分布或多或少都受到环境氧的影响。生物的正常有氧代谢有赖于保持氧的需求（代谢）和供应（储存和传递）的平衡关系。而实现这一平衡关系主要依靠生物体内特异的血氧传递系统。血氧系统的多样化不仅体现了物种在生理上的多样性，也从侧面反映了物种对环境的适应能力。在进化史上，基因组加倍是生物表型革新的重要贡献者。众多研究已经揭示发生在脊椎动物进化早期的两
Nat Biotechnol：科学家有望利用酶类测试来改善CRISPR基因编辑工具的精准性和有效性！
2020年9月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自德克萨斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新工具能帮助科学家们为特定的工作选择最佳的可用基因编辑选项，从而就使得CRISPR技术更加安全、便宜和高效。近年来，CRISPR基因编辑技术在改善人类健康、农业研究等方便表现出了
Sci Adv：新型基因疗法有望治疗遗传性失明患者
2020年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --色素性视网膜炎是一种最常见的先天性失明症，近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德国慕尼黑大学等机构的科学家们通过对色素性视网膜炎小鼠模型进行研究发现，靶向激活具有相似功能的基因或能弥补主要的缺陷。图片来源：medicalxpress.com目前德国有4万多名患者遭受色