全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
Immunity：PGE2-MEF2A可实现炎症基因表达的上下文依赖性控制
前列腺素E2（PGE2）可在体内和疾病过程中调节巨噬细胞活化，但其潜在机制尚不清楚。本文揭示了PGE2通过靶向一组由 MEF2A 标记的炎症基因增强子来抑制炎症基因表达，MEF2A 是I型干扰素诱导的关键调节因子。图片来源：https://doi.org/10.1016/j.immuni.2021.05.016图片来源：https://doi.org/10.
帕金森病治疗迎来新进展，拜耳推进两款突破性细胞与基因疗法
6月8日，拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）在开放标签I期临床研究中成功完成对一名帕金森病患者的给药，这也是其由多能干细胞产生的多巴胺能神经元DA01的首剂给药。
Nat Commun：基因组研究或能揭示潜在的组合性疗法或能有效治疗三阴性乳腺癌
2021年6月9日 讯 /生物谷BIOON/ --乳腺癌是全球女性因癌症死亡的主要原因，每天全球都有大约1700人因该病而死亡；尽管绝大多数乳腺癌都是可以治疗的，但最具侵袭性的乳腺癌亚型—三阴性乳腺癌（TNBC）具有较高的复发率、转移潜力大，且往往会对常规疗法产生一定的耐受性，从而导致患者预后和生存质量较差。近日，一篇发表在国际杂志Nature Commun
冰河时代东亚人群遗传图谱和适应性基因演化研究取得进展
谈到几万年前的冰河时期，我们会联想到动画电影系列“冰河时代”中古代人类形象和当时与其共存的猛犸象、剑齿虎等已灭绝动物的卡通形象。我们也会不禁追问，当时的东亚人是如何生活的，他们和我们有什么区别吗？研究表明，冰河时期（尤其是末次盛冰期）的气候变化对欧洲人群的迁徙和种群大小变化具有影响，考古证据表明其对亚洲高纬度和高海拔地区的人群历史也有
科研人员解锁冰河时代东亚人群遗传图谱和适应性基因演化
谈到几万年前的冰河时期，我们会联想到动画电影系列“冰河时代”中古代人类形象和当时与其共存的猛犸象、剑齿虎等已灭绝动物的卡通形象。我们也会不禁追问，当时的东亚人是如何生活的，他们和我们有什么区别吗？研究表明，冰河时期（尤其是末次盛冰期）的气候变化对欧洲人群的迁徙和种群大小变化具有影响，考古证据表明其对亚洲高纬度和高海拔地区的人群历史也有
Cell Stem Cell：首次揭示激活人类基因中存在的内源性逆转录病毒会危害大脑正常发育
2021年5月25日讯/生物谷BIOON/---自从我们的祖先在数百万年前感染了逆转录病毒以来，我们的基因中一直携带着这些病毒的成分，即人类内源性逆转录病毒（human endogenous retrovirus, HERV）。这些病毒成分在进化过程中已经失去了复制和感染的能力，但却是我们基因构成的一个组成部分。事实上，人类在非编码部分拥有的HERV比编码基
JCB：抑制miR-146表达暴露乳腺癌干细胞隐藏的脆弱性，从而提高化疗药物的疗效
2021年4月6日讯/生物谷BIOON/---癌症干细胞（CSC）位于不同类型实体瘤的层次细胞结构的顶端，被认为驱动肿瘤的起始、治疗抵抗性、复发和转移。有证据表明，癌症的自然史和临床结果与CSC的含量直接相关。比如，相比于分化良好的预后较好的乳腺癌，临床预后较差的低分化乳腺癌含有更高的CSC含量，而且衡量乳腺癌干性（stemness）程度的转录特征是一个独立
突破性降脂疗法！再生元Evkeeza在脂蛋白脂肪酶(LPL)通路基因无双拷贝突变的患者中显著降低甘油三酯水平!
Evkeeza能结合并阻断血管生成素样3（ANGPTL3）的功能，这是一种在脂质代谢中起关键作用的蛋白质。
研究人员利用基因编辑技术成功提高水稻细菌性条斑病的抗性
近日，Plant Biotechnology Journal在线发表了上海交通大学农业与生物学院陈功友课题组题为“Increasing resistance to bacterial leaf streak in rice by editing the promoter of susceptibility gene OsSULRT3；6”的研究简报。该研究利