全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Cancer Discov：新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力，该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞，在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
2023-11-11
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
传统抗癌药物塞替派获批造血干细胞移植预处理相关适应症，填补国内空白
瑞航®具有15mg和100mg两种规格，可灵活满足临床不同场景的应用。作为国内首个视同通过一致性评价的塞替派，瑞航®将以更经济的价格惠及更多中国患者。
2024-04-06
Pharmaceuticals：常见的HIV逆转录酶抑制剂药物可能有助降低HIV感染者的阿尔茨海默病发病率
本研究了随着年龄增长而服用逆转录酶抑制剂和其他抗逆转录病毒联合疗法的 HIV 阳性患者，并提出了一个问题：他们中有多少人患上AD？
2024-04-26
Nat Aging：抗衰老药物雷帕霉素或能通过内溶酶体来改善机体的免疫功能
研究人员发现，S6K活性的改变或会影响机体的内溶酶体功能，其会在细胞中分解物质，并在调节多种细胞过程中扮演关键角色，比如炎性反应等。
2024-03-06
Science子刊：高金明团队开发纳米STING激动剂，诱导强大的抗肿瘤免疫
这项研究结果表明，“冲击-锁定”（shock-and-lock）的STING激动剂直接靶向cDC1提供了一种有前途的方法用于STING介导的癌症免疫治疗。
2024-03-01
两篇Nature论文证实癌细胞产生的前列腺素 E2抑制肿瘤中的干样T细胞增殖和分化为效应细胞的新机制
在癌症中，肿瘤常常会损害人体的免疫反应。例如，肿瘤会阻止免疫细胞将癌细胞视为威胁，或使其失去活性。免疫疗法旨在克服这些机制，刺激免疫系统，尤其是T细胞。
2024-04-28