全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
PNAS：重编程脂肪细胞或会支持肿瘤生长
来自魏茨曼科学研究所等机构的科学家们通过研究发现，p53突变的小鼠乳腺癌细胞能重编程脂肪细胞，而被操控的脂肪细胞能产生一种炎性微环境，从而损伤机体抵御肿瘤的免疫反应，并会促进癌症生长。
2024-01-12
Nat Cancer：新型药物组合或有望治疗人类晚期HER2阴性乳腺癌
本文研究结果表明，利用HDAC抑制剂恩替诺特（entinostat）和双重免疫检查点抑制剂进行预处理或许能作为一种安全且有希望的策略来治疗人类转移性乳腺癌。
2024-02-26
mRNA疗法挽救p53功能，抑制卵巢癌肿瘤生长
研究表明，使用mRNA在体内表达p53蛋白有望成为高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）的潜在治疗策略，也为p53功能的分子机制及其在卵巢癌治疗中的相关性提供了有价值的见解。
2024-01-27
Nat Metab | 北京大学肖瑞平/胡新立发现乳酸激活GPR81驱动肿瘤诱导的恶病质
该研究揭示了乳酸对GPR81的慢性激活可以通过Gαi/ o-Gβγ-RhoA / ROCK1-p38信号级联促进脂肪褐变和脂肪分解，从而促进肌肉营养不良和全身高分解代谢。
2024-03-22
传统抗癌药物塞替派获批造血干细胞移植预处理相关适应症，填补国内空白
瑞航®具有15mg和100mg两种规格，可灵活满足临床不同场景的应用。作为国内首个视同通过一致性评价的塞替派，瑞航®将以更经济的价格惠及更多中国患者。
2024-04-06
Nature子刊：世界首个听力再生药物临床试验，未能恢复成年人的听力
这项名为REGAIN的临床试验旨在通过使用γ分泌酶抑制剂来再生内耳毛细胞，从而实现听力再生，这也是全球首个再生听力药物临床试验，用于治疗感音神经性听力损失。
2024-03-09
研究破解抗癌明星天然药物紫杉醇的生物合成难题
研究成果解决了紫杉醇生物合成研究中的关键瓶颈问题，是植物天然药物分子生物合成领域中里程碑式的科学突破，为利用合成生物学的手段实现紫杉醇的高效、可持续生产铺平了道路，具有极高的科学创新性与应用价值。
2024-02-04