Cell：模拟低氧呼吸效果的药物HypoxyStat有望治疗一系列线粒体疾病
HypoxyStat是一种重新利用的化合物，最初是为镰状细胞贫血的无关适应症而设计的。研究人员发现，这种药物使血红蛋白更紧密地结合氧气，并降低了输送到组织的氧气量。
2025-02-24
Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
Cell Res：系统解读细胞焦亡的分子机制及其在疾病中的作用
这篇综述论文探讨了细胞焦亡的历史、近期有关 gasdermin 激活的新见解、孔形成对细胞产生的影响，以及细胞焦亡的生理作用。
2025-04-07
CAR-T细胞治疗自身免疫病后疾病复发，应该怎么办？
这一病例凸显了 CAR-T 细胞回输的挑战，展示了替代靶点和产品的潜力，并表明在治疗难治性自身免疫疾病患者中，清除浆细胞可能有助于提高治疗效果。
2025-04-24
Nat Aging：揭示压力和衰老所致的肝脏损伤如何被逆转？
本文研究结果表明，抑制铁死亡能促使衰老小鼠的肝脏转录组转向年轻小鼠的状态，并能逆转衰老加速的肝脏损伤，从而就能确定铁死亡时一种可处理且保守的年龄相关组织退化的特殊机制。
2024-07-03
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Science：在肝脏再生过程中，代谢不灵活性促进线粒体健康
这些研究结果支持这样一种模型，即调节肝脏中营养物质利用的网络拓扑结构编码了一种在组织再生过程中促进线粒体健康的代谢不灵活性。
2024-07-27
