Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
Science:细胞质膜磷酸肌醇4磷酸盐的新功能
6月21日，Science在线报道了人类对磷酸肌醇4磷酸盐（PI4P）在细胞质膜中重要作用的新认识。 磷脂酰环己六醇（4,5）- 二磷酸[PI（4,5）P2]是细胞质膜（PM）中一种含量很少的磷脂。但它却可行使许多细胞质膜（PM）的功能。而其合成的前体，磷酸肌醇4磷酸盐（PI4P），除了合成PI（4,5）P2以外，此前却没有被发现具有其他PM功能。
：人参皂苷Rg1治疗阿尔茨海默病的机制
人参皂苷Rg1具有抗氧化、抗衰老、抑制细胞凋亡、改善认知功能的作用。有研究表明，脑源性神经营养因子与学习记忆能力密切相关，在阿尔茨海默病神经元的修复及结构重建中起着重要作用。
JAMA：心脏起搏器可改善1型肌强直性营养不良患者生存率
3月28日，《美国医学会杂志》（Journal of American Medical Association）发表的一项回顾性队列研究显示，对于心电图提示心脏传导异常的1型肌强直性营养不良患者，置入永久性心脏起搏器与定期监测的非侵入性策略相比，可显著改善患者的生存率。
Tonix公司TNX-102治疗纤维肌痛综合症完成PK研究
Tonix 医药公司完成了TNX-102药代动力学（PK）的研究，这是一种治疗纤维肌痛综合症的药物。 随机PK研究共招募30名患者，随机接受2.4毫克TNX-102或者5毫克 Flexeril快速缓释环苯扎林的治疗。 这次PK研究是在加拿大和美国研发药新药申请下展开的，在患者空腹下服用口服的TNX-102后，对其血液中环苯扎林含量进行了测定。
Nucl Acids Res：揭示特殊酶类DDX6或可有效抑制肌营养不良症的发展
近日，刊登在国际杂志Nucleic Acids Research上的一篇研究论文中，来自奥尔胡斯大学的科学家通过研究在肌营养不良症患者的机体细胞中发现了一种新型的名为DDX6的酶类，这对于研究者开发新型治疗肌营养不良症的疗法非常关键。