人参皂苷Rb1防治脑缺血后神经元损伤的临床价值
脑缺血缺氧时，活化态小胶质细胞介导的炎症反应促进了神经元损伤。因此，寻找能抑制活化的小胶质细胞介导的神经元损伤的药物，是当前防治缺血缺氧性脑病研究领域亟待解决的热点问题之一。
HMG：科学家开发出了一种治疗肌营养不良症的联合疗法
2013年8月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的一篇研究报道中，来自波士顿大学的研究者通过研究开发出了一种组合疗法，其可以在老鼠模型中有效治疗肌营养不良症，这项研究发现为开发相应疾病的疗法以及其它破坏性的肌肉疾病的疗法提供了一定思路和帮助。
J Neurosci：沈旭等发现牛蒡子苷元有效改善阿尔茨海默病小鼠记忆损伤
阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是一种以记忆力损伤为表现的进行性神经退行性病变，Ab引起的神经退行性病变被认为是导致AD的关键因素。随着老龄化社会的到来，我国AD的发病率与日俱增，然而迄今为止，市场依然缺乏有效的治疗AD的药物。
Ange Chem Int Ed：新型候选药物可有效缓解I型肌强直性营养不良症
2013年8月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Angewandte Chemie International Edition上的一篇研究论文中，来自斯克里普斯研究所(TSRI)的研究者通过研究揭示了一种新型方法来明显提高靶向RNA药物的潜力，可以使得药物治疗效果提高2500倍。
首次发现骨骼肌干细胞产生棕色脂肪机制
“这一发现显著性地提高我们利用这种好的脂肪对抗肥胖以及与体重过重和肥胖相关联的健康风险的能力。”--Rudnicki博士表示 来自加拿大渥太华医院研究所的Michael Rudnicki和同事们发现一种将肌肉干细胞转化为棕色脂肪的触发物。棕色脂肪在对抗肥胖中发挥着至关重要的作用。
Human Gene Ther：一种新型的肌营养不良症疗法
2013年2月6日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志Human Gene Therapy上的一篇研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究设计出了新型的方法，简化了治疗肌营养不良症及其它疾病的靶向疗法。 肌营养不良蛋白对于肌纤维来说具有关键的补充作用，影响肌营养不良蛋白表达的突变可以引发肌萎缩疾病如肌营养不良症。
FDA授予梯瓦实验性红斑性肌痛药物XEN402孤儿药地位
2013年4月23日讯 /生物谷BIOON/ --梯瓦（Teva）和Xenon制药今天宣布，FDA已授予实验性药物XEN402孤儿药地位，该药旨在发用于红斑性肢痛（erythromelalgia，EM）的治疗。 EM是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，是肢端远端皮肤阵发性皮温升高，皮肤潮红、肿胀，并产生剧烈灼热痛为特征的一种植物神经系统疾病。环境温度升高可诱发或加剧疼痛；温度降低可使疼痛缓解。
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。
Tonix完成纤维肌痛综合症药物TNX-102舌下片剂的临床研究
2012年7月30日讯 /生物谷BIOON/ --致力于开发中枢神经系统疾病药物的制药公司Tonix宣布，已完成评估TNX-102 舌下含片（TNX-102 SL）溶液配方的临床研究。 TNX-102是该公司开发的含有低剂量（2.4mg）环苯扎林（cyclobenzaprine），拟用于纤维肌痛综合症（FM）的一线药物。