或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制肌少症发生
2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长，与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加，包括肌少症（sarcopenia），其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现，一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无
2020-09-14
三七主要皂苷成分的生物合成途径解析和异源重建方面获进展
三七（Panax notoginseng），作为五加科药用植物，是我国复方丹参滴丸、云南白药、血塞通和片仔癀等中药品种的主要原料。迄今为止，以三七总皂苷为原料的血塞通系列品种产值每年已超过100亿元。因三七属野外灭绝物种，目前主要通过人工种植满足入药需求，但人工种植过程中也遇到品种退化严重、生长环境要求苛刻、适生区狭窄（云南文山州为道地产区）、连
2020-07-07
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市！
casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的，这类患者约占DMD患者总数的8%。
2020-06-29
神经源性逼尿肌过度活动新药！艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查：治疗5-17岁儿童！
上市30年来，Botox已被批准多达11个治疗适应症，全球累计销售超过一亿瓶。
2020-06-24
改善儿童肌营养不良症患者运动功能 基因疗法1/2期临床结果积极
日前，专注于开发罕见病疗法的Sarepta Therapeutics宣布，其研究性2E型肢带型肌营养不良症（LGMD2E）基因疗法SRP-9003在一项1/2期临床研究中获得积极结果。在接受低剂量基因疗法的患者中，接受一次治疗一年后，患者的运动功能获得持续改善。而接受高剂量基因疗法的患者表现出组织学生物标志物指标的改善和良好的安全性。肢带型肌营养不良症是一类
2020-06-14
罗氏/艾伯维Venclexta+阿扎胞苷III期成功：显著延长生存期！
与阿扎胞苷相比，Venclexta+阿扎胞苷方案显著延长总生存期（14.7个月 vs 9.6个月）、提高复合完全缓解率（CR+CRi：66.4% vs 28.3%）。
2020-06-13
