研究发现儿童肿瘤对TRK抑制剂的耐药机制
这项研究丰富了拉罗替尼的off-target耐药机制，为后续进一步开展相关研究做了重要铺垫。目前，两项关于第二代TRK抑制剂的前瞻性注册临床研究正在中肿开展，未来将会给更多的孩子带来生的希望。
2023-10-15
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
2023-12-21
揭示MSL2确保哺乳动物双等位基因表达机制
你有没有想过，为什么我们的细胞中每条染色体都有两个拷贝？在繁殖过程中，我们从父母那里各得到一个拷贝。这意味着，我们也从每条染色体或每对父母那里获得了每个基因的两个拷贝或等位基因。
2023-12-28
PNAS：特殊的基因突变或能作为一系列人类癌症的新型生物标志物
来自美国西北大学医学院等机构的科学家们成功定位了多种人类癌症中所发现的遗传突变背后的新型分子机制，这或有望作为新型生物标志物来改善对患者的分类和疗法选择。
2024-01-04
基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日，中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室（海南）朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换，恢复了籼稻敏感品
2023-12-19
Nature子刊：基因工程干细胞，更好地治疗帕金森病
我们的目标是帮助患者远离对药物治疗的依赖，这需要高纯度的多巴胺能神经元，以这项研究为基础，下一步是将我们的方法推进到临床试验中。
2023-12-11
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nature：解锁神经发育疾病的关键基因功能
大脑的发育就像一场精心编排的舞蹈：神经元发展出具体的功能，并在大脑中小范围移动到达正确的位置，通过由此产生的化学信号使动物具备思考、感受、生存的功能。
2023-11-22