打开APP

诺奖团队CasX新公司获赛诺菲10亿美元合作,推进CRISPR-NK细胞疗法

Scribe Therapeutics 致力于开发基于 CasX 的基因组编辑和递送工具——CasX-Editors,从三个方面实现更好的基因编辑工具属性——更高活性、更强特异性、更易递送性。

2022-09-30

激活线粒体,治疗肥胖和心血管代谢疾病,Rivus公司完成1.32亿美元B轮融资

Rivus 公司开发的受控代谢加速器(Controlled Metabolic Accelerator,CMA),提供了一种新颖的、可控的方法,实现对线粒体解偶联的适度激活,选择性地减少多余脂肪

2022-09-26

美国FDA批准Relyvrio(PB-TURSO):显著降低死亡风险!

Relyvrio是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。

2022-09-30

BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!

Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准,是全球首个A型血友病基因疗法。

2022-09-30

美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

重度抑郁症迎来新曙光:美国FDA批准了一种神经刺激疗法

FDA批准的SAINT神经调节系统来了,或能打破现有的抑郁症治疗僵局。

2022-09-29

刘如谦又双叒一家公司将上市:用先导编辑,修复人类几乎所有的基因突变

刘如谦团队在人类和小鼠细胞中进行了验证,成功修复了导致镰状细胞病和Tay-Sachs病的基因突变。

2022-09-27

美国FDA批准Dupixent(度伐利尤单抗):显著减轻瘙痒、清除皮损!

Dupixent是第一种也是唯一一种获批专门用于治疗结节性痒疹的药物。3期项目数据显示:Dupixent显著改善了疾病症状和体征,包括减少了瘙痒和皮肤病变。

2022-09-29

罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2022-09-30

FDA解除Sarepta公司新一代反义RNA疗法的临床暂停

今年6月,FDA叫停了该项临床,原因是B阶段的一名患者经历了严重的低镁血症不良事件。

2022-09-08