Nat Med：揭示一种癌症免疫疗法也会引发罕见的致命性脑炎
2019年8月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国范德堡大学医学中心的研究人员针对一名接受免疫治疗的癌症患者患上脑炎并在治疗18个月后死亡，探究了这种并发症为何会发生：对这种并发症的病理学特征进行分子分析，并通过分析获得的分子数据确定了类似事件的发生率。相关研究结果近期发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“A case report of clonal EB
治疗罕见黑色素瘤！AB Science新型口服酪氨酸激酶抑制剂masitinib总缓解率达39%
2019年08月06日讯 /生物谷BIOON/ --AB Science公司近日公布靶向抗癌药masitinib黑色素瘤III期临床研究AB08026的分析数据。该研究是一项开放标签对照研究，在受体酪氨酸激酶c-Kit（CD117）近膜结构域（JMD）中存在一个突变的不可切除性或转移性III期或IV期黑色素瘤患者中开展，评估了masitinib（7.5mg/kg/天）相对于达卡巴嗪（dacarba
首个罕见关节肿瘤药物！美国FDA批准第一三共新型CSF1R抑制剂Turalio，治疗腱鞘巨细胞瘤！
2019年08月03日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）靶向抗癌药Turalio（pexidartinib胶囊剂）近日喜获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于存在严重的发病率或功能限制且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者的治疗。TGCT是一种罕见的肿瘤，影响滑膜和肌腱鞘，该肿瘤很少有恶性的，但会导致滑膜和肌腱鞘增厚或过度生长，对周
罕见病新药！欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
2019年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已授予mirdametinib（前称PD-0325901）治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国，F
罕见肝病新药！PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格，治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案，用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年08月02日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gas
罕见病治疗选生物药还是小分子药物？
就在不久前，诺华旗下的新药"Zolgensma"获得了美国FDA批准上市，用于幼儿肌肉萎缩的治疗。幼儿肌肉萎缩是一种罕见病（孤儿病），发病率仅为1-2/100000。值得一提的是，"Zolgensma"作为一款基因疗法，其定价为212.5万美元/次，堪称天价。这引发了人们对新型罕见病药物选择的思考，对患者来说，选择生物药（昂贵）还是小分子药物（便宜）是一个问题；对制药人来说，选择哪一类药物进行开发
Science子刊：罕见的遗传性酶紊乱导致纤维化
2019年7月22日讯 /生物谷BIOON /——在一项圣犹大儿童研究医院科学家完成、近日发表在《Science Advances》杂志上的研究中，研究者发现神经氨酸酶1（NEU1）的缺乏与肌肉、肾脏、肝脏、心脏和肺等器官结缔组织（纤维化）的形成有关。纤维化包括危及生命的情况，如特发性肺纤维化。NEU1基因突变引起溶酶体贮存病--唾液酸沉积症，这是一大类小儿疾病。"这是NEU1首次与纤维性疾病联系
Hypertension：高血压药物有望治疗阿尔兹海默病
2019年7月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在寻找减缓阿尔兹海默病进展的新型疗法时，来自拉德堡德大学医学中心的研究人员通过研究发现，血压药物尼伐地平能够增加阿尔兹海默病患者大脑记忆和学习中心的血流量，同时还不会影响患者大脑其它部分的功能，相关研究刊登在国际杂志Hypertension上。这些研究结果表明，阿尔兹海默病患者大脑血流量的下降或在某些区域能够被逆转，然而，重要的一个问题是是否研究者