不罕见的罕见病——肺动脉高压的临床药物现状
肺动脉高压(pulmonary hypertension，PH)是当前临床上较难治愈的一类慢性心血管疾病，全球约有1%的人口受到PH的困扰，而65岁以上人群的发病率甚至高达5%～10%。PH的病因复杂，临床诊断也没有明确的生物标志物、手术和介入疗法对少数特定类型的PH有效。当前临床上最主要的治疗方法是舒张血管的药物，但是这种方法不能降低患者的死亡率且治疗效果差；另外临床上可
罕见病新药！罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在美欧进入审查！
2019年11月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理单抗药物satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）青少年和成人患者的营销授权申请（MAA）并授予了加速评估。此外，美国食品和药物管理局（FDA）已受理了satralizumab的生物制品许可申请（BLA）。satralizumab是一种实验性抗白介素6受体（
10月8日是全国高血压日 解读近期科学家们在高血压研究领域取得的新成果！
据全国统计资料显示，目前我国的高血压患者已达近三亿，每年新增300万以上。10月8日是全国高血压日，本文中，小编整理了科学家们近期在高血压研究领域取得的新成果，与大家一起学习！图片来源：www.pixabay.com【1】PNAS：植物成分也能治疗高血压？doi：10.1073/pnas.1907511116薰衣草，茴香和洋甘菊等常见草药作为降血压的药物已有很长的历史。而最近加州大学欧文分校的一项
J Nutr： 改善血压的日常食物
2019年10月25日讯 /生物谷BIOON /--高血压是中风、心脏病和其他危险疾病的危险因素，但它没有提供早期预警信号。这就是为什么定期检查你的压力是如此重要。你可以采取预防措施，通过有规律的锻炼和在饮食中添加支持健康血压的食物来保持健康。图片来源：https://cn.bing.com如果你已经被诊断出患有高血压，那就按照医生的医嘱服药，但要知道，更好的饮食是帮助这些药物发挥作用的关键--它
罕见病基因疗法！Moderna公司丙酸血症药物mRNA-3927获美国FDA授予快速通道资格
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON/ --Moderna是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发信使RNA（mRNA）疗法和疫苗，为患者创造新一代变革性药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予mRNA-3927快速通道资格（FTD），这是一款在研mRNA疗法，开发用于丙酸血症（propionic acidemia，PA）的治疗。此外，mRNA-3927还被FDA授予孤
低血压或是诱发痴呆症的“罪魁祸首”！
2019年10月23日 讯 /生物谷BIOON/ --大脑的功能会随着年龄增长而下降，人们通常会担心，大脑功能下降是机体变老过程中不可避免的一个环节，而且还会导致痴呆症发生，但实际上并非如此，许多人并没有经历过于年龄相关的认知功能下降。对老年人进行多年的临床研究后，研究者发现，长期低血压或许会增加个体年龄相关认知功能下降的风险，比如，2017年，研究人员对超过2.4万人进行的一项长达27年的跟踪调
PNAS：植物成分也能治疗高血压？
2019年10月2日 讯 /生物谷BIOON/ --薰衣草，茴香和洋甘菊等常见草药作为降血压的药物已有很长的历史。而最近加州大学欧文分校的一项新研究则表明其起作用的分子机制。 该研究近日发表在《PNAS》杂志上，阐明了多种用于降低血压的传统植物能够激活血管中的特定钾通道（KCNQ5）。 KCNQ5与其他钾通道（包括KCNQ1和KCNQ4）共同表达于血管平滑肌中。当收到药物刺激而激活后，K
Nat Commun：研究人员发现了罕见的遗传性免疫疾病
2019年10月19日讯 /生物谷BIOON /--当一个9岁的小女孩因贫血、呼吸困难和反复感染而寻求帮助时，耶鲁大学的研究人员和他们在美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的合作者对她的基因进行了测序，找出了病因。他们发现的不仅是一种新疾病，而且是一种影响免疫系统的基因的意想不到的新作用。当免疫细胞将健康的组织和器官误认为是威胁并攻击它们时，病人的免疫系
Science：新方法有助于寻找罕见遗传病的病因
2019年10月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，Scripps Research的科学家们发明了一种新的基因组技术，可用于追踪罕见遗传疾病的原因。 研究人员在《Science》杂志上报告了这项技术。该技术利用了这样一个事实，即人体每个基因的两个拷贝，或“等位基因”，分别来自母亲与父亲。通过比较整个基因组中来自母本和父本的等位基因的活性水平，能够进一步分析疾病发生的原因。&nb
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)进入审查，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年10月17日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），该药用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，