支付方该如何看待真实世界证据用于罕见病？
药品研发、申请、审评、获批、上市后监管、报销，构成一个连续统一体。药品的最终消费者，是患者；患者使用药品，离不开支付方（payer），当罕见病、支付方、真实世界证据（real world evidence， RWE）这几个热点聚焦在一起时，孤儿药研发中，有什么成功的RWE用例？面临什么样的机遇和困难，不妨看看对欧、美国家支付方的调研结果。三个热词：罕见病、支
获优先审评资格 罕见神经疾病创新疗法有望明年3月获批
日前，致力于开发罕见病疗法的Zogenix公司宣布，美国FDA已经接受该公司为Fintepla（ZX008，口服低剂量氟苯丙胺）递交的新药上市申请（NDA），治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作。FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在明年3月25日之前作出回复。Dravet综合症又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫(SMEI)，是一种罕见的难治性癫痫性脑病。大部分患者由于遗传因素在出生后的第一年就表
罕见病新药！罗氏satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)3期临床显著降低复发风险！
2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）近日宣布，评估单抗药物satralizumab（开发代码：SA237）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的全球III期临床研究SAkuraSky（NCT02028884）的结果已在线发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，satralizumab联合免疫抑制剂治
罕见淋巴瘤新药！小野制药BTK抑制剂tirabrutinib申请上市，治疗2种惰性淋巴瘤！
2019年11月28日讯 /生物谷BIOON/ --小野制药（Ono Pharmaceutical）近日宣布，已在日本提交BTK抑制剂tirabrutinib hydrochloride（ONO-4059，tirabrutinib）用于治疗华氏巨球蛋白血症（Waldenstrom macroglobulinemia，WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（lymphoplasmacytic lymphoma，
罕见肺病首个药物！勃林格殷格翰激酶抑制剂Ofev获加拿大批准新适应症，治疗SSc-ILD
2019年11月29日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准口服小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib，尼达尼布），用于减缓系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者肺功能下降速率。在美国，Ofev于今年9月获得FDA批准，用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速
罕见病新药！罗氏IL-6R单抗satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)在日本进入审查！
2019年11月22日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏（Roche）控股的日本药企中外制药（Chugai）宣布已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了satralizumab（开发代码：SA237）的新药申请（NDA），该药用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。今年9月，satralizumab已被MHLW授予孤儿药资格，此次申请将通过优先审查程序进行审查。satralizumab是一种实
辉瑞与中国罕见病联盟进博会上签署战略合作备忘录 ——完善罕见病单病种诊疗规范、提升罕见病诊疗水平
2019年11月6日，在第二届中国国际进口博览会上，辉瑞公司与中国罕见病联盟正式签署战略合作备忘录，共同携手推进全国罕见病规范化诊疗与体系建设，催生科研数据，提高对中国罕见病尤其是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病和血友病的认知，加强对中国罕见病患者的用药保障及管理，以促进中国罕见病整体诊疗水平的提升，从而改善中国罕见病患者诊疗现状和生活质量。签约后，双方将配合国家健全罕见病相关政策，携手推进罕见病协
罕见病新药！热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
Experi Physiol：科学家有望开发出治疗高血压的新型疗法
2019年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Experimental Physiology上的研究报告中，来自波士顿大学医学院的科学家们通过研究发现，治疗高血压的关键可能在于那些即使摄入高盐食物还能抵抗地住高血压的人群。图片来源：CC0 Public Domain在英国，四分之一的成年人都饱受高血压的影响，目前全球大约有超过11亿高血压患者，高血压是迄今为止人类尚未
Cardiovasc Res：牙龈疾病与高血压风险较高有关
2019年10月24日讯 /生物谷BIOON /--根据欧洲心脏病学会(ESC)期刊《Cardiovascular Research》近日发表的一项研究，牙龈疾病(牙周炎)患者更有可能患高血压(高血压)。该研究的资深作者、英国伦敦大学伊士曼牙科研究所的Francesco D'Aiuto教授说："我们发现，牙周炎越严重，患高血压的几率就越高。研究结果表明，患有牙龈疾病的患者应该了解自己患病的风险，并