“维”来可期 焕然一“心”，辉瑞罕见病创新药物维万心®精彩亮相进博会
2020年11月6日，在第三届中国国际进口博览会上，辉瑞中国罕见病创新药物氯苯唑酸软胶囊（Tafamidis，商品名：维万心® ，VYNDAMAX ®）精彩上市。于9月底在国内正式获批的氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物，它的问世填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效
多方共助健康中国梦，赛诺菲布局中国罕见病 “医+药+保”三位一体诊疗新生态
2020年11月6日，本届进博会上，赛诺菲全面展现了攻克罕见病领域的研发实力和惠及中国患者的坚定决心，不仅带来三款“同类首创、同类最佳”在研新药Venglustat、Fitusiran、BTKi（SAR442168），更携手领域权威专家、罕见病公益组织、互联网头部创新企业共同探讨罕见病标准化诊疗体系建设及创新支付方式，致力改善中国罕见病患者“病无所医”、“医
科技部批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室
科技部关于批准建设疑难重症及罕见病国家重点实验室的通知国科发基〔2020〕251号卫生健康委：国家重点实验室是国家组织开展基础研究和应用基础研究、聚集和培养优秀科技人才、开展高水平学术交流、具备先进科研装备的重要科技创新基地，是国家创新体系的重要组成部分。为加强疑难重症及罕见病科学研究，服务人民生命健康，经专家评审，科技部决定批准建设“疑难重症及
Nat Cancer: 免疫疗法可治疗罕见眼部癌症
在最近一篇文章中，研究人员发现使用CAR-T细胞与可注射凝胶中包装的增强免疫力药物相结合的治疗方法，可以挽救植入了人源成视网膜细胞瘤组织的小鼠的视力。
Science：发现一种罕见的痴呆症---空泡tau蛋白病
2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、希腊雅典大学和雅典医疗中心的研究人员发现一种新的罕见的痴呆症遗传形式。这一发现也揭示了一种导致蛋白在大脑中堆积的新途径，这种新途径可能作为开发新疗法的靶标。大脑中的蛋白堆积会这种新发现的疾病，以及相关的神经退行性疾病，比如阿尔茨海默病（AD）。相关研究结果
