JAMA子刊：司美格鲁肽与罕见失明症有关
使用司美格鲁肽治疗2型糖尿病的人被诊断为非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）的可能性要高出4倍多，而那些使用司美格鲁肽减肥的人被诊断为NAION的可能性要高出7倍多。
2024-07-05
J Clin Immunol：新型药物策略有望靶向作用罕见的人类免疫障碍的遗传根源
本文研究结果表明，通过改变机体的脂质代谢和三羧酸循环、损伤线粒体的活性、过度激活mTOR通路并增加自噬过程，PI4KA相关的障碍就会引起先天性免疫缺陷错误。
2025-01-04
重磅：拓领博泰罕见病1.1类新药获国家药监局批准临床试验
2025-01-02
腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
2024-06-07
Blood：新研究发现CAR-T细胞治疗可能会导致年轻患者出现罕见的神经系统问题
在这项研究中，Diorio和她的团队分析了两名儿童、两名青少年和一名年轻成人，这些患者在接受靶向CD19或CD22的CAR-T细胞输注治疗B-ALL后，出现了严重的肌无力。
2024-10-31
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
中国科学家首次发现，由村医主导的控压措施，能安全有效地降低老年高血压患者的心血管发病和全因死亡风险
结果说明，无论是年轻高血压患者，还是老年高血压患者，由村医主导的多方面强化血压干预模式，都能安全有效地降低心血管疾病风险和全因死亡风险。
2024-06-25
Circulation：每天只需额外5分钟的运动，就能显著改善血压
这项研究重申了运动对血压控制的重要性。结果表明，在人们的自由生活中，少量的额外运动与血压降低存在密切关联。每天只需额外5分钟的运动，就能显著改善血压，这对预防和控制高血压具有重要意义。
2024-11-18