Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
罕见肥胖症新药！欧盟批准强效首创MC4R激动剂Imcivree：重建能量消耗/食欲控制，减少饥饿感，降低体重!
Imcivree可恢复MC4受体通路功能，治疗MC4R通路缺陷型肥胖症。
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
JAHA：血压变异性或与机体痴呆症风险增加直接相关 对男性影响尤为严重！
2021年7月22日 讯 /生物谷BIOON/ --中年的血压变异性（BPV，Blood pressure variability）会增加晚年患痴呆症的风险，但研究人员并不清楚BPV对已经老年却未患重大认知缺陷的成年人的认知力的影响。近日，一篇发表在国际杂志Journal of the American Heart Association上题为“Long‐T
罕见眼科疾病：斯特格氏病(STGD)变革性里程碑！美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
ALK-001是一种化学修饰的维生素A，是唯一获治疗STGD突破性药物资格的疗法。
罕见病RNAi疗法！vutrisiran在美国进入审查：3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生。
Nature子刊揭示高血压的遗传机制
高血压大家都不陌生，中国高血压调查的最新数据显示，2012-2015年我国成人高血压患病率为27.9%，也就是说约每3位成人中就有1例高血压患者，同时患病率趋势总体还在持续走高。而且，高血压是冠心病(CHD)和中风的主要驱动因素，也是世界范围内致残和过早死亡的最重要原因。关于高血压发病机制的研究从未停止，肾脏是与血压调节、高血压和抗高
研究发现女性患痴呆症风险会随血压升高而增加
澳大利亚日前一项新研究发现，血压对于男性和女性患痴呆症风险的影响不同，女性患痴呆症风险会随血压升高而增加，论文已发表在英国《BMC医学》杂志上。乔治全球健康研究院的研究人员利用英国生物医学库在2006年至2010年所搜集到的50多万名40岁至69岁英国人的数据，研究了心血管问题在不同性别人群诱发痴呆症的风险差异。研究发现，吸烟、糖尿病