AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
2024-06-07
补体药物热潮汹涌
从偶然发现到全面发展，补体走过了百余年的漫长历程。如今，补体药物已形成多层次技术矩阵，涵盖单抗、小分子抑制剂、环肽、核酸适配体等多种形式，呈现出百花齐放的态势。
2025-04-11
Cell重磅发现：安眠药物会扰乱睡眠期间大脑的废物清除，可能导致阿尔茨海默病
这项研究揭示了去甲肾上腺素、血管活动和脑淋巴系统清除大脑废物之间的机制联系，促进了我们对睡眠的恢复功能的理解。
2025-01-10
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
中国科学家成功解析不同帕金森病亚型的病理基础，并筛选出25种候选药物
该研究成功构建了与PD患者临床表现一致的PD亚型大鼠模型后，利用转录组学分析阐明，不同PD亚型的发展与神经递质、中枢神经系统或外周神经系统神经元损伤及脂质代谢相关的基因表达改变有关。
2024-12-02
NEJM：高血压药物安体舒通或能降低心脏病发作后患者心力衰竭的发病风险
本文研究结果表明，在心肌梗死患者中，安体舒通或许并不能降低心血管疾病原因、新发或恶化心力衰竭引发死亡的发生率，也不能降低心血管疾病原因、心肌梗死、中风或新发或恶化心力衰竭复合死亡的发生率。
2024-11-27
Nature：一类新的抗病毒药物可能有助于预防未来的COVID-19流行病
研究人员在BL3安全条件下在小鼠身上测试了其中的一种优化的化合物：TDI-015051，并证实它可以与帕罗韦德一样治疗SARS-CoV-2感染引起的COVID-19。
2024-12-18
Nature：科学家成功绘制出人类下丘脑的详细细胞图谱，有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型药物
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究绘制出了人类下丘脑的细胞图谱，有望支持开发人类抗肥胖药物。
2025-02-13