北京天坛医院成立罕见神经疾病临床与转化中心，开启诊疗新纪元
天坛医院依托国家神经疾病医学中心的资源优势，整合 45 年神经病学发展积淀，成立“罕见神经疾病临床与转化中心”，构建“临床诊疗—实验研究—产业转化”三位一体的创新体系。
2025-04-24
JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26
Nature：新研究表明糖尿病药物二甲双胍有潜力预防高风险的人群患上急性髓细胞白血病
这项研究的结果表明，一种常用的糖尿病药物与预防某些人的AML进展之间可能存在联系，这是积极的。
2025-04-20
Nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
Cancer Lett：两种获批药物的组合性疗法有望治疗人类急性髓性白血病
本文研究结果表明，靶向作用STAT3β/α的比例或能作为一种治疗AML患者有前景的策略，而塞利尼索和阿托伐醌的联合使用或许也会带来更好的治疗效果。
2025-03-09
糖尿病药物竟还能降低哮喘发作风险？！JAMA Intern Med：糖尿病药物二甲双胍和胰高血糖素样肽-1受体激动剂或能抑制机体哮喘症的发作
来自伦敦帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现，数百万糖尿病患者经常服用的药物似乎能将人群哮喘症的发作率降低70%。
2024-11-28
罗氏公司发布最新临床数据，单抗药物可持续减缓帕金森病进展
在这项最新研究中，研究团队比较了PASADENA开放标签扩展研究纳入的参与者与来自帕金森病进展标志物倡议观察性研究的外部比较组纳入的参与者。
2024-10-18
Science：复旦大学郁金泰团队发现帕金森病全新治疗靶点，并利用AI找到潜在治疗药物
该研究首次发现了帕金森病（PD）的全新治疗靶点——FAM171A2，并利用基于人工智能的蛋白质结构预测和虚拟筛选技术，成功找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。
2025-02-22
Science：新研究解开了儿童罕见神经系统症状的医学谜团
秀丽隐杆线虫拥有的基因与大约 50% 的人类基因对应，其中包括 CCT3 基因，该基因在这种线虫中被称为 cct-3。
2024-11-12