Ultragenyx获取一项治疗罕见病二期研究项目
2013年9月10日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx医疗公司从日本Kyowa Hakko Kirin公司（KHK）获得了一项关于罕见骨科疾病的二期研究项目。公司将与Emil Kakkis公司联合开发这种用于治疗骨软化症的药物KRN23。KRN23是一种专门为治疗这种疾病而设计的抗体。目前处于二期研究中。同时，KHK公司也将保留一部分KRN23的所有权。
FDA批准Iclusig用于罕见血液病的治疗
2012年12月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Iclusig（ponatinib）用于两种罕见血液骨髓疾病的治疗，包括成人慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。 本品的预期批准日期为2013年3月27日，此次的批准比官方截止日期提前了3个月。基于本品的优先审查权，FDA加快了原本需要6个月的审查期。
Ultragenyx生物公司获7500万美元支持其罕见病研究
2012年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --位于加州诺瓦托市的Ultragenyx生物公司成立仅两年便获得了7500万美元的投资，以支持其在罕见遗传病领域的研究。 Ultragenyx成立后在罕见病领域取得了一系列出色的成果，例如公司现有的UX001有希望成为遗传性包涵体肌病的替代疗法；UX003则是针对于7型粘多糖病（MPS 7），目前正进行临床阶段I/II研究。
Raptor 公司获得5000万美元自助研发罕见病药物
2012年12月22日讯 /生物谷BIOON/ --HealthCare Royalty Partners公司继赞助Nuron Biotech公司8000万美元研究疫苗后，又决定向Raptor Pharmaceutical提供高达5000万美元的投资来赞助其罕见病治疗项目。而该项目将在2013年一月底迎来第一个截止日期。
最新研究发现罕见基因突变 可防止患II型糖尿病
据美国媒体报道，新发表的一项研究发现，一种罕见的基因突变可以防止人们患上II型糖尿病，可将患病风险降低了三分之二，如此显着的效果为制药公司开辟了一个新的前景：开发一种药物来模仿这种基因突变的效果。据报道
治罕见儿童病新药Vimizim提前获批
近日，BiomarinPharmace-utical公司的新药Vimizim(elosulfasealfa)获FDA正式批准，这一提前了两周的公布确实出人意料（原定于2月28日）。因FDA公布时间较晚，当日Biomarin股票收盘价（75.78美元）并未受到影响。Vimi
True North融资2200万美元开发罕见病药物
True North公司CEO Nancy Stagliano最近宣布公司已经获得2200万美元投资用于开发一项早期抗体药物TNT009治疗罕见血液病、肾病以及神经性疾病。TNT009能够有效阻断C1酶，这种酶在免疫反映中扮演重要角色。阻断C1能够阻止患者身体过度免疫从而治疗一些由此引起的疾病。此轮投资的投资方包括Kleiner Perkins Caufield & Byers公司、 MP