BioMarin8亿4千万美元收购Prosensa布局罕见病市场
最近，著名的罕见病药物研发公司BioMarin传出消息，公司以6亿8千万美元的价钱收购了荷兰的小型生物医药公司Prosensa公司，同时合约中...
罕见病IPF市场：罗氏 vs 勃林格 好戏上演——FDA同时批准2种IPF新药
罕见病IPF领域，罗氏大战勃林格，好戏上演！FDA同时批准2种特发性肺纤维化（IPF）药物，双方再次回到起跑线上！
国际罕见病大会即将隆重开幕！
第二届国际罕见病会议将于2014年11月7-9日在中国，深圳福田喜来登隆重举行，本会议为全球罕见病领域会议规模最大、演讲人员水平最高、最具国际影响力的年度盛会。
四十万元国际罕见病大会免费门票仅余20席！
目前中国罕见病领域的现状相当令人揪心：患者人数超过千万，相关科学研究、药物开发、临床诊断和治疗等与国外差距较大，国内所用药物极少，依赖进口的药物价格大多极其昂贵。
FDA批准Talon制药Marqibo用于罕见白血病治疗
2012年8月9日 讯 /生物谷BIOON/-- 美国监管机构FDA经由加速审批程序批准Talon制药旗下的新药Marqibo上市。这是一种针对一种罕见白血病的仿制药。这一药物的审批仅经历了一个单独的临床实验。 坐落于洛杉矶南部的Talon制药获准销售这一药物。Marqibo是由脂质体包裹的长春新碱，用于治疗费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病。
Acceleron新药ACE-536获批为罕见病药物
2013年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Acceleron公司和Celgene公司联合研发的ACE-536获准成为治疗贝塔型地中海贫血和骨髓增生异常综合征这两种罕见血液病的罕见病药物。该种药物是作为一种修饰过的二型激活素受体结合蛋白作用于TGF-β来达到治疗效果的。
Sarepta罕见病药物良好数据致股价上涨
2012年10月3日 电 /生物谷BIOON/-- Sarepta公布了其用于治疗Duchenne肌营养不良症药物的数据。这一药物治疗罹患该病的患者时取得了良好数据，在一小组给予最高剂量eteplirsen的患者群体中，患者进行六分钟行走测试时，步行距离比安慰剂组远了89.4米。 由于其治疗效果的良好，Sarepta股价一度飙升超过100%。