Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
世界上最恐怖的蚊子遇上神奇的CRISPR基因编辑技术，能否终结疟疾？
每当夏日将至，人们就开始陷入到被蚊子支配的恐惧之中，小小的蚊子不仅让很多人饱受皮肉之苦，还会传播疟疾、登革热、丝虫病等危害性较强的传染病。因此，别看人类处在食物链的顶层，可几十年过去了，除了杀虫剂策略，我们仍然没有什么一劳永逸的办法对付蚊子。随着CRISPR 基因编辑革命的爆发，人们开始将目光聚焦于基因驱动，并期许借此系统改造蚊子、终
WIREs RNA：探讨A-to-I RNA编辑在后生动物中的演化驱动力
北京大学生命科学学院陆剑研究员课题组在WIREs RNA发表题为“Evolutionary driving forces of A-to-I editing in metazoans”的综述论文。由ADAR（adenosine deaminase acting on RNA）蛋白介导的腺嘌呤到次黄嘌呤（A-to-I）的RNA编辑是后生
利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
我国科研人员发明一种不依赖遗传转化的油菜和甘蓝基因编辑技术
中国农业科学院油料作物研究所油料作物逆境生物学和抗性改良团队，联合成都市农林科学院相关团队，建立了一种应用于油菜和甘蓝的新型基因编辑方法。该方法打破了油菜和甘蓝的基因编辑技术对遗传转化的依赖，直接通过授粉的方式对油菜和甘蓝的基因进行编辑，获得了不含转基因元件的突变材料，为高产、优质、多抗新品种的培育提供了新的技术储备。相关研究成果近日发表在植物学
Nature子刊：对人iPS细胞进行基因编辑，开发出一种通用的癌症免疫疗法---CAR iPS-T细胞疗法
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---癌症免疫疗法利用患者自身的免疫系统来抗击癌症。它们因对某些癌症的惊人效果而广为人所知。作为癌症免疫疗法中的一种类型，细胞疗法利用从患者肿瘤中获取的免疫细胞，对它们进行加工以增强它们的抗癌能力，然后将它们灌注回患者体内。然而，目前的临床疗法主要使用患者自身的细胞，从而限制了获得这类治疗方法的患者数量。科学家们正在
科学家开发出变形式碱基编辑新系统
Nature Cell Biology在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力课题组与合作者在碱基编辑研究领域发布的最新进展——Eliminating base-editor-induced genome-wide and transcriptome-wide off-target mutations。碱基编辑器（base
Science子刊：利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变，可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne muscular dystrophy, DMD，也译为杜兴氏肌肉营养不良症）是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭，并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时，他们被迫坐在轮椅上，而且当他们的横膈膜减弱时，他们最
Nature：在体内对PCSK9基因进行碱基编辑可将猴子体内的坏胆固醇降低约60%
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---基因编辑技术，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR碱基编辑器，有可能永久性地修改患者体内的致病基因。在非人灵长类动物的靶器官中展示持久性的编辑是在临床试验中对患者进行体内基因编辑之前的关键一步。在一项新的研究中，来自美国Verve治疗公司和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种CRISPR基因
研究人员首次实现稳定编辑工业大麻基因
近日，中国农业科学院麻类研究所种质资源创新团队利用优化后的农杆菌介导法，对工业大麻基因进行编辑并成功获得阳性植株，这是国际上首次实现工业大麻基因稳定编辑，也是工业大麻分子育种领域的重要进展。相关研究成果发表在《植物生物学（Plant Biotechnology Journal）》上。工业大麻是指四氢大麻酚（THC）小于0.3%的大麻品种，其花叶中的大麻二酚（