Nature：新一代CRISPR基因编辑技术诞生，或为人体细胞提供多种功能
2019年10月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国布罗德研究所的科学家们通开发了一种新的CRISPR基因组编辑方法，能够进一步提高基因编辑的效率与准确性。该系统称为“prime editing”，能够以精确，高效和高度通用的方式直接编辑人体细胞。该方法扩大了生物学和治疗学研究的基因编辑范围，并有可能校正多达89％的已知致病基因变异。“分子生命科学的主要宗旨是能够达到在任何位置精确
Nat Biotechnol：基因编辑免疫细胞攻击胶质母细胞瘤
2019年10月15日讯 /生物谷BIOON /--耶鲁大学系统生物学研究所和耶鲁癌症中心的遗传学助理教授Sidi Chen实验室开发了一种先进的基因编辑和筛选技术，可以为癌症免疫治疗寻找新的靶点。于近日发表在《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上的一项新研究中，陈和同事们报告说，在小鼠胶质母细胞瘤模型中，使用含有这些基因靶点修饰的T细胞可以让肿瘤生长变慢。而胶质母细胞
PNAS：开发出在基因编辑时阻止基因组不稳定的CRISPR-BEST技术
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---尽管CRISPR技术允许对基因组进行更好的操纵，并对现代药物开发和更好的新型抗生素的发现产生许多积极影响，但是当使用该技术时，仍然存在诸如基因组不稳定和Cas9蛋白毒性等重大问题。不过，在一项新的研究中，来自丹麦技术大学的研究人员开发出一种称为CRISPR-BEST的新工具，它有望成为CRISPR工具箱中的新成员。这种工具可以在不需要引入DNA双链
PNAS：构建出提高CRISPR-Cas9基因编辑精确度的新变体---SaCas9-HF
2019年10月13日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国香港城市大学的研究人员开发出基因编辑技术CRISPR-Cas9的一种新变体，它有潜力在人类基因治疗期间提高基因编辑的精确度。相比于野生型CRISPR-Cas9，这种新变体降低了DNA中出现的意外变化，这表明它可能在需要高精确度的基因疗法中发挥作用。相关研究结果近期发表在PNAS期刊上，论文标题为“Rationally en
Mol Cell：基因编辑大牛张锋新力作！利用Cas13开发出经编程后杀死人细胞中RNA病毒的新技术---CARVER
2019年10月14日讯/生物谷BIOON/---世界上许多最常见或致命的人类病原体都是RNA病毒，比如埃博拉病毒、寨卡病毒和流感病毒，并且大多数都没有美国食品药品管理局（FDA）批准的治疗方法。在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院、哈佛大学和布罗德研究所等研究机构的研究人员将一种CRISPR RNA切割酶转变为一种经编程后检测和破坏人细胞中RNA病毒的抗病毒剂。相关研究结果于2019年10月1
CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度，同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此，本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗
Precision公司基因编辑的同种异体CD20 CAR-T疗法获批临床
总部位于美国北卡罗来纳州的Precision BioSciences于2006年成立，拥有杜克大学基因编辑技术的专利授权，于今年3月首次公开募股(IPO)募集约1.454亿美元。9月16日，Precision公司宣布，美国FDA已接受基因编辑的同种异体抗CD20 CAR-T细胞疗法PBCAR20A的临床试验申请。PBCAR20A将是该公司第二款进入临床的现成(off-the-shelf)的CAR-
Nat Biotechnol：构建出具有自我编辑活性的DNA碱基编辑器
2019年9月21日讯/生物谷BIOON/---2016年，Komor等人利用16个碱基长的XTEN接头（XTEN linker）将大鼠胞苷脱氨酶APOBEC1与dCas9连接在一起，从而构建出第一代碱基编辑器（BE1）。BE1表现出大约5个核苷酸的活性窗口（activity window）：靶位点4～8。为了增加体内编辑效率，第二代碱基编辑器（BE2）系统除了将胞苷脱氨酶与dCas9连接在一起之
Sci Rep：新技术有助于提高基因编辑工具的效果
2019年9月21日 讯/生物谷BIOON/ --波士顿大学医学院研究人员最近开发出一种新的基因治疗替代工具，从而能够创造更快，成本更低的方法。基因治疗是一种通过基因编辑来治疗疾病的临床技术。一种方法是使用腺相关病毒（AAV）作为传递基因的工具，但是大量AAV的生产往往是复杂且昂贵的。现在，研究人员首次开发出一种先进的方案，可以生产大量AAV。（图片来源：Www.pixabay.com）研究人员认
Cell：在关键时间窗口内靶向激活PV神经元有望治疗精神分裂症
2019年9月14日讯/生物谷BIOON/---尽管诱发过程发生得更早，但精神分裂症在成年早期出现，这表明它可能涉及易感个体大脑发育后期期间的病理转变。在一项新的研究中，通过使用精神分裂症的遗传小鼠模型，来自瑞士弗雷德里希米歇尔研究所（FMI）的Pico Caroni及其研究团队发现与人类患者一样，特征性的网络和认知缺陷仅在成年小鼠中出现。他们随后证实在青春期后期的敏感时间窗口期间，这些缺陷可通过