PNAS：科学家成功实现通过编辑RNA来修复囊性纤维化中的蛋白质问题
2022年1月31日 讯 /生物谷BIOON/ --从基因产生蛋白质的过程类似于一个工厂，工人们遵循一套指令，在理想情况下，这些指令都是有效和明确的，但对于遭受囊性纤维化的人群而言，其机体中所发生的一个基因突变就会导致制造CFTR蛋白的指令出现混乱，这种突变会在错误的地方插入一个停止符号，并会导致细胞制造较少甚至不制造蛋白质；如果没有功能性的CFTR蛋白，患
Cell：康奈尔大学郭春君团队成功开发针对非模式肠道细菌的基因编辑工具
多组学的研究表明很多肠道微生物的基因与宿主生理功能密切相关，但是由于这些基因大多源于非模式的肠道细菌，例如厚壁菌门梭菌纲，因此揭示这些基因影响宿主的机制目前是一项挑战。与我们所熟知的具有成熟基因编辑方法的模式肠道细菌 (例如大肠杆菌和多形拟杆菌) 不同，这些非模式肠道细菌大多未进行基因组测序，向其中引入含有基因编辑模块的外源DNA的方法以及采用何种合适的基因
利用改造的病毒样颗粒在体内高效递送基因编辑蛋白到宿主细胞中
在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、加州大学欧文分校和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院等研究机构的研究人员开发出一种可以将基因编辑蛋白以足够高的效率递送到动物模型的细胞中并显示治疗效果的方法。
科学家首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑！
来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种特殊的纳米颗粒，其能将包括CRISPR/Cas9在内的基因编辑技术运输到内皮细胞中，内皮细胞是一种位于血管壁的细胞；这是研究人员首次实现对血管内皮细胞进行基因组编辑，因为通常通过病毒运输CRISPR/Cas9的方法对这类细胞并不会起作用。
高飞/李铮等揭示男性无精症致病基因，并通过CRISPR基因编辑进行修复
男性不育症，是一种多因素异质性疾病，大约影响了7%的男性。非阻塞性无精症（NOA）是最严重的男性生殖系统疾病之一，指睾丸组织本身没有制造精子的能力，大约有1%的育龄男性会患此疾病。2022年1月3日，中科院动物研究所高飞研究员、上海交通大学附属第一人民医院泌尿外科中心李铮教授等在 Signal Transduction and Targeted
Nature Plants:发现增效新策略协同效应，实现基因编辑技术新突破
实现重要农作物精准基因组编辑对加快农作物遗传改良进程具有重要意义。引导编辑技术（Prime editing）是一种基于CRISPR/Cas系统的全新精确基因组编辑技术。2020年，包括我院在内的多家实验室实现了植物引导编辑技术的初步突破，但植物基因组中很多位点编辑效率依旧很低，亟需突破技术瓶颈，实现编辑效率显着提升。近日，北京市农林科
Nucleic Acids Res：新型神经网络可更准确地评估CRISPR/Cas系统的DNA编辑效果
在一项新的研究中，来自俄罗斯科学院、斯科尔科沃科学技术研究所和美国国家生物技术信息中心的研究人员提出一种新的神经网络架构，可用于评估为基因编辑实验选择向导RNA（gRNA）的效果。他们的方法将促进用流行的CRISPR/Cas技术进行更有效的DNA修饰，因此将有助于开发新的策略来构建转基因生物，并找到治疗严重遗传性疾病的方法。
Nat Microbiol：新研究表明可对微生物群落进行CRISPR/Cas编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员找到了一种方法，可以同时在许多不同物种的群体中添加或修改基因，这就为所谓的“群落编辑（community editing）”打开了大门。相关研究结果于2021年12月6日在线发表在Nature Microbiology期刊上。
Nat Biotechnol：新型先导编辑系统可在人细胞中插入完整的序列
先导编辑（prime editing）首次开发于2019年，是一种在人类细胞中进行广泛的基因编辑的精确方法，包括小型替换、插入和缺失。在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所的研究人员开发了一种新版本的先导编辑：双先导编辑（twin prime editing, twinPE），它可以整入或置換出基因大小的DNA序列。