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DNA为本:熊巍团队通过在体基因编辑治疗遗传性耳聋

首次在哺乳动物模型上展示了利用非同源末端连接(NHEJ)的基因修复通路有效实现先天性遗传疾病的在体基因治疗。

2022-07-18

Nature Cell Biology:揭示RNA编辑酶ADAR1调控细胞衰老的新功能和机制

细胞衰老是细胞在应对刺激导致其增殖能力不可逆丧失而永久性退出细胞周期的一个过程。

2022-07-20

首次出海,中国自主研发的碱基编辑工具首次获得海外专利授权

正序生物科学创始人团队创建的变形式碱基编辑系统tBE(transformer Base Editor)正式获得美国专利商标局(USPTO)专利授权,成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。

2022-07-13

世界首个碱基编辑疗法完成患者给药,一针注射,永久预防心脏病

如今,基因疗法已经成长为一个每年近百亿美元的大市场,基因治疗开始颠覆癌症、病毒感染、遗传性疾病等领域,成为最受关注的制药领域之一。

2022-07-14

CRISPR先驱亓磊,携史上最小CRISPR系统,创立表观遗传编辑公司,获5500万美元A轮融资

基于亓磊实验室的研究成果,Epic Bio 公司开发了名为基因表达调控系统(GEMS)的表观遗传工程平台,在不永久改变的 DNA 的情况下,提高或降低特定基因的表达,从而治疗基因表达失调引起的遗传疾病

2022-07-14

现货型CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常

染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。

2022-07-08

新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果

这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果,大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围,直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑,为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径

2022-07-04

诺华与Precision就体内基因编辑疗法达成全球独家合作

Precision可以使用ARCUS核酸酶将健康的基因副本(或有效载荷)添加到人基因组中。正确的基因拷贝可以插入基因组中的通常位点,取代突变的致病拷贝。

2022-06-23

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20