Nature子刊:李大力团队开发精准高效的腺嘌呤颠换编辑器ACBE
人类的遗传疾病主要由基因突变造成,并且约58%为单碱基突变(SNVs)。目前,不依赖DNA双链断裂和模板参与的单碱基编辑器(base editors)是治疗遗传病强有力的基因编辑工具。现有的碱基编辑技
体内基因编辑公司Verve获礼来5亿美元合作,靶向脂蛋白a,预防心血管疾病
此次合作让礼来进入了诺华、安进等同行的目标领域。诺华在2019年与Ionis合作开发靶向脂蛋白a的反义寡核苷酸(ASO)药物,预计将于2025年提交3期临床数据。安进与Arrow合作开发的靶向脂蛋白
张锋团队在动物身上发现了新的类似CRISPR/Cas的系统,可以编辑人类基因组
在一项新的研究中,美国布罗德研究所以及麻省理工学院麦戈文大脑研究所的张锋(Feng Zhang)教授领导的一个研究团队发现了包括真菌、植物和动物在内的真核生物中第一个可编程的RNA引导系统。该团队描述
所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本
胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。
Nature:中美科学家联手利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻品系
在一项新的研究中,来自中国华中农业大学、西北农林科技大学、山东省农业科学院、江西省农业科学院和美国加州大学戴维斯分校等研究机构的研究人员利用基因组编辑工具CRISPR-Cas构建出抗病的水稻植物。相关
NEJM:新研究表明经过碱基编辑的供者CAR-T细胞有望治疗T细胞白血病
作为英国伦敦大学学院(UCL)和大奥蒙德街儿童医院(GOSH)之间“从实验室到临床”合作的一部分,三名患有复发T细胞白血病的年轻患者如今接受了经过碱基编辑的CAR-T细胞的治疗
我国科学家基于人工智能的蛋白结构聚类分析,发现一系列新的碱基编辑器
在一项新的研究中,中国科学院遗传与发育生物学研究所的高彩霞(Gao Caixia)课题组率先使用人工智能(AI)辅助的方法,通过结构预测和分类发现具有独特功能的新型脱氨酶蛋白。这种方法为发现和构建理想
Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗
这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。
Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,
杨辉团队开发出不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器
该研究创造性地设计了一种不依赖任何脱氨酶的新型DNA碱基编辑器,通过蛋白质工程优化开发出了基于糖基化酶的鸟嘌呤碱基编辑器。这一工作不仅填补了目前碱基编辑器不能直接编辑G的空白,而且提出了基于糖基化酶的