罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Nature子刊：周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器，实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略，利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器，并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
清华大学俞立团队揭示迁移体介导的细胞因子包装释放和靶向递送新机制
这项研究表明，迁移体包装释放细胞因子可能是在循环系统中建立局部细胞因子梯度的关键机制，提出了细胞因子释放和递送的新机制，为免疫应答调节提供了新见解。
2024-12-14
ACS Nano：陈春英团队利用纳米水凝胶干扰外泌体通讯，对抗肿瘤免疫适应性
该研究利用靶向肿瘤细胞膜的短肽纳米纤维材料，通过干扰肿瘤外泌体通讯，抑制肿瘤免疫微环境中的肿瘤适应性。
2024-11-10
Nature子刊：同济大学张赫团队揭示DNA-lncRNA三链体“招募促癌”新机制
该研究揭示了肿瘤发生中蛋白引导的DNA-lncRNA三链体形成新机制，为靶向异常的DNA-lncRNA三链体探索潜在肿瘤治疗靶点提供了新认识。
2024-11-02
袁进教授团队建立工程化外泌体可溶性微针角膜炎症干预新策略
该研究通过构建aT-Exo，靶向抑制角膜碱烧伤引起的炎症反应，促进角膜的修复和再生，结合构建的PVA-MNs实现外泌体的精确和持续角膜递送。
2024-09-19
Nat Chem：陈加余团队系统揭示三链体DNA互作蛋白调控机制与功能多样性
该研究首次系统地揭示了内源性三链体DNA调控蛋白的全景图，不仅为深入理解三链体DNA的动态调控奠定了基础，也为诸多蛋白的分子功能研究提供了全新视角。
2024-09-08
