SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
研究报道蛋白酶体调控应激颗粒稳态抵御高温胁迫的新机制
本研究通过探究蛋白酶体进入SG、组装、酶活，以及对底物水解能力，阐明蛋白酶体可被招募进入SG，维持SG内的蛋白平衡、调控其稳态，提高植物耐高温的重要生物学意义。
2024-09-20
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nat Rev Genet | 周琦团队探讨动物性染色体独特的演化调控模式
性别决定基因在物种间频繁的颠换也是造成性染色体系统多样性的原因之一，本文进一步讨论了这一现象背后的潜在机制。
2024-08-04
Cell Res：清华大学俞立团队揭示基于迁移体的新型细胞分泌模式
在这项最新研究中，研究团队发现分泌蛋白（包括信号蛋白）通过组成性分泌途径和调节性分泌途径被分泌载体运输到迁移体中。
2024-07-01
世界首个接受基因编辑猪肾脏移植的患者去世，存活时间未超两个月
eGenesis公司于2023年10月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。
2024-05-14
Science：王磊/桑庆/李文揭示人类卵母细胞纺锤体双极化机制
该研究首次揭示了人卵纺锤体双极化的生理机制，发现“多极纺锤体”是人卵纺锤体双极化过程中必经的生理状态，明确了调控此过程的关键蛋白。
2024-08-24
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16