首个CRISPR基因编辑疗法！美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!
exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法，这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法，目前正被开发作为镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β地中海贫血（TDT）。
2022-09-29
首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请
所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时，均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%，并且得到维持。
2022-09-28
Cell子刊：我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库，并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。
2022-09-29
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
Science：揭示DNA复制时间调节着致癌性染色体易位的频率
在一项新的研究中，来自奥地利维也纳生物中心分子病理学研究所的研究人员想要了解驱动AID依赖性染色体易位的机制。相关研究结果发表在2022年9月16日的Science期刊上。
2022-09-27
秦燕团队等开发新型光动力疗法，靶向肿瘤干细胞核糖体，实现肿瘤消融
光动力治疗（Photodynamic therapy，PDT）是利用光敏剂和化疗药物组装成为纳米药物，靶向到肿瘤组织、利用光照作为药物释放和发挥功效的开关的一类治疗方案。
2022-09-29
Nucleic Acids Research:发表新型RNA精准编辑系统
REWIRE提供了一种无需借助gRNA的单一人源蛋白组分RNA单碱基平台，其精确定位、低脱靶效应的特点为生命科学领域的研究带来更多可能。
2022-09-02
Science Advances:开发基于碱基编辑的全基因组扰动文库构建与筛选技术
研究人员以重要的工业生产菌株谷氨酸棒杆菌作为示例，设计了约12000条sgRNA，并构建了覆盖度为98.1%的全基因组失活文库。
2022-09-09