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人类的发病风险或与X染色密切相关!

来自凯斯西储大学等机构的科学家们通过研究表明,相比男性而言,女性大脑中名为泛素-特异性肽酶11的X染色体连锁酶类的表达水平会更高,这或许就会导致tau蛋白在大脑中的积累水平更高。

2022-10-20

首个CRISPR基因编辑疗法!美国FDA授予exa-cel(CTX001)滚动审查!

exa-cel有潜力成为全球首个获得监管批准的CRISPR基因编辑疗法,这是一种自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,目前正被开发作为镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

2022-09-29

全国高血压日:血压心率双达标 院内院外一

高血压患者也需要监测自身血糖和血脂水平,高血压患者合并高血脂和高血糖的比例高,三大危险因素叠加,将导致心血管事件的风险显著攀升。因此,对于高血压患者需同时关注血糖和血脂的综合管理,早筛早治全面达标。

2022-10-08

我国科学家创建染色体重排小鼠,开辟哺乳动物染色编辑新领域

在漫长的生物演化过程中,染色体重排是导致生物产生了质的改变和飞跃的重要因素。

2022-08-31

首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel递交滚动上市申请

所有31名接受治疗的严重SCD患者在随访时间为2.0~32.3个月时,均未出现血管闭塞性危象。SCD患者的平均胎儿血红蛋白水平在接受治疗后第四个月时占总血红蛋白水平的40%,并且得到维持。

2022-09-28

Cell子刊:我国学者开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

这项研究扩展了微型CRISPR核酸酶工具库,并为基因治疗和工程化微型CRISPR系统提供了新的思路。

2022-09-29

Science:揭示DNA复制时间调节着致癌性染色易位的频率

在一项新的研究中,来自奥地利维也纳生物中心分子病理学研究所的研究人员想要了解驱动AID依赖性染色体易位的机制。相关研究结果发表在2022年9月16日的Science期刊上。

2022-09-27

Cell子刊:上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统

CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具,但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大,使其在在体基因治疗的应用中受限。

2022-09-30

刘如谦又双叒一家公司将上市:用先导编辑,修复人类几乎所有的基因突变

刘如谦团队在人类和小鼠细胞中进行了验证,成功修复了导致镰状细胞病和Tay-Sachs病的基因突变。

2022-09-27

秦燕团队等开发新型光动力疗法,靶向肿瘤干细胞核糖,实现肿瘤消融

光动力治疗(Photodynamic therapy,PDT)是利用光敏剂和化疗药物组装成为纳米药物,靶向到肿瘤组织、利用光照作为药物释放和发挥功效的开关的一类治疗方案。

2022-09-29