首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)显著延缓肺功能下降！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
中国首个原创（First-in-class）干细胞新药IND获批，用于治疗肺纤维化
据国家药品监督管理局药品审评中心官网公布消息，江西省仙荷医学科技有限公司（简称仙荷医学）旗下的REGEND001细胞自体回输制剂，于2020年7月15日获得药监局颁发的《药物临床试验批准通知书》（批件号：CXSL1900019），用于治疗早、中期特发性肺纤维化。这款由仙荷医学及其母公司吉美瑞生研发的干细胞新药是全世界第一个获批进入临床的肺干细胞产品，利用独特
研究借助磷脂表面分子手性调控淀粉样蛋白纤维化过程
近日，中国科学院大连化学物理研究所生物分离与界面分子机制研究组研究员卿光焱团队和分子模拟与设计研究组研究员李国辉团队合作，设计和制备了一对手性氨基酸修饰的磷脂分子，并以此构筑手性磷脂表面，实现了对β-淀粉样蛋白（Aβ）纤维化过程的精确调控。阿尔茨海默病（AD）是痴呆症最常见的形式，也是全球公共卫生挑战之一，目前AD发病机理尚不清楚。研究表明，细胞膜在AD的发
首个进行性纤维化间质性肺病(PF-ILD)药物！勃林格殷格翰Ofev(尼达尼布)欧盟获批第3个适应症！
在中国，Ofev已获批2个适应症(IPF,SSc-ILD)，PF-ILD申请已被国家药监局受理。
48%患者肝纤维化改善 Akero创新疗法NASH 2a期临床结果积极
日前，Akero Therapeutics公司公布其治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的主打在研疗法efruxifermin（EFX），在一项2a期临床试验中的16周中期结果分析。值得注意的是，在40例治疗结束后接受组织活检的应答患者中，48%的患者在非酒精性脂肪性肝病活动评分（NAS）无恶化的情况下，肝脏纤维化实现至少一级的改善，28%的患者实现了至少两级
囊性纤维化(CF)突破性药物！Vertex创新三联疗法Kaftrio欧盟即将获批，可治疗患者扩大至90%！
如果获批，欧洲将有多达1万例CF患者，第一次有资格获得针对疾病内在病因的治疗药物。
非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)突破性药物！brensocatib II期临床：显著降低肺加重风险!
brensocatib是一种新型口服可逆二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，尚无专门针对NCFBE的治疗方法。
全球首个1型神经纤维瘤病(PN1)药物！阿斯利康Koselugo在日本获孤儿药资格，已在美国上市！
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长，Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂。