FDA批准年度第44款新药 用于生长激素缺乏症
日前,Aeterna Zentaris公司宣布美国FDA批准其口服生长素释放肽激动剂Macrilen(macimorelin),用于成年生长激素缺乏症(AGHD)患者的诊断,这也是美国FDA药品评估和研究中心(CDER)今年批准的第44个新药分子。在美国、加拿大和欧洲,AGHD大约影响了75000名成年人。生长激素不仅在从儿童到成年期的发育中起重要作用,而且有助于促进激素平衡的健康状态。AGHD主
Lancet Diabetes Endocr:遗传研究表明维生素D缺乏症和高血压之间的因果关系
一项新的基因研究提供了令人信服的证据表明,维生素D水平低对高血压(高血压)的发展有因果作用。这项研究结果发表在The Lancet Diabetes & Endocrinology杂志上,提示补充维生素D能有效地防治某些情况下高血压。 目前科学家对维生素D在高血压中的作用有相当大的兴趣,但是到现在为止,一个直接的因果关系并没有被证明。观察性研究结果表明维生素D水平低和血压升高、高血压之间有很
Aeterna公司公布成人生长激素缺乏症治疗药物AEZS-130 3期临床结果
6月26日,加拿大肿瘤药物公司Aeterna Zentaris宣布,3期临床实验最终结果表明,口服生长素激动剂AEZS-130用于成人生长激素缺乏症(AGHD)是安全且有效的。 3期临床多中心开放标签研究最初设计为AEZS-130对生长激素释放激素(GHRH)+L-精氨酸(ARG)在AGHD患者与对照者的交叉实验,AGHD患者与对照组的身体质量指数(BMI)、雌激素水平、性别及年龄相匹配。
Med:基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
芳香族氨基酸脱羧酶(AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase)在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少,缺乏这一基因的儿童发育迟缓,特别是运动机能发育迟缓。药物治疗对于一些症状仅有轻微效果,并没有改善儿童的死亡率。 台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作,将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。