丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！美国FDA批准首创口服PK变构激活剂Pyrukynd(mitapivat)!
3期临床试验显示，在接受/不接受常规输血的PKD患者中，mitapivat显著改善溶血和贫血，显著降低输血负担。
2022-02-19
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！欧盟批准辉瑞每周一次长效重组人生长激素Ngenla(somatrogon)!
somatrogon具有延长的半衰期，每周注射一次，可显著降低治疗负担，提高治疗依从性。
2022-02-16
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)在欧盟获批!
TransCon hGH是首个未修饰的长效(每周一次)生长激素，由维昇药业在中国开发。
2022-01-15
儿童生长激素缺乏症(GHD)新药！首个每周一次生长激素Skytrofa(隆培促生长素)美国上市，中国处于3期临床!
Skytrofa是第一个未修饰的长效(每周一次)生长激素，维昇药业正在中国开展3期临床试验。
2021-10-17
儿童生长激素缺乏症新药！美国FDA批准长效生长激素Skytrofa(隆培促生长素)，中国处于3期临床！
Skytrofa是第一个未修饰的长效(每周一次)生长激素，维昇药业正在中国开展3期临床试验。
2021-08-28
SCI IMMUNOL:约1%的60岁以下危及生命的COVID-19男性患者具有X-连锁隐性TLR7缺乏症
SARS-CoV-2感染过程中的个体间临床差异很大，危及生命的COVID-19肺炎的最大风险因素是年龄。该研究之前测试了重症流感和重症COVID-19可以是等位基因的假设，并表明危及生命的COVID-19肺炎可由控制Toll样受体3(TLR3)和干扰素凋节因子7(IRF7)依赖型常染色体基因的罕见先天性错误而引起I型干扰素(IFN)免疫。
2021-08-28