罕见病新药！美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Ultomiris今年6月，Alexion在向FDA递交Ultomir
Nature：与阿尔茨海默病相关的β-淀粉样蛋白很可能能够在人际传播
2018年12月15日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，英国伦敦大学学院朊病毒疾病研究所的John Collinge教授及其团队将一种受到β-淀粉样蛋白（一种与阿尔茨海默病有关的蛋白）污染的生长激素注射到小鼠大脑中，观察到β-淀粉样蛋白在大脑中沉着。这一结果支持这样的一个假设：在罕见的情形下，来自污染的β-淀粉样蛋白可能能够在人际传播，但是这并不意味着这种蛋白具有传染性。在2015年的一
Cell：阻断蛋白GPR89有望治疗昏睡病
2018年12月4日/生物谷BIOON/---昏睡病是一种称为锥虫（Trypanosome, 也译作锥体虫）的寄生虫感染造成的疾病，流行于中部非洲。锥虫能够调节它们在不同状态下进行切换的方式以至于它们能够通过受感染的采采蝇叮咬传播给人类。图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2018.10.041。在一项新的研究中，来自苏格兰爱丁堡大学的研究人员发现锥虫释放肽酶，即用来将血液中
蛋白降解疗法治疗阿兹海默和帕金森病 艾伯维达成研发合作
今日，艾伯维（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，双方达成研发合作协议，将利用Mission公司的特异性靶向去泛素化酶（DUBs）治疗阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是调节人体内蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯维和Mission公司力图靶向DUBs来降解AD和PD患者大脑中积累的有毒蛋白，从而停止或逆转疾病进程。AD和PD是最常见的神经退行性疾
改善遗传病 反义药物可减少心血管病人"致病"脂蛋白
Ionis制药公司与旗下公司Akcea Therapeutics近日在美国芝加哥举行的美国心脏学会（AHA）科学会议上公布了反义药物AKCEA-APO(a)-LRx治疗罹患心血管疾病（CVD）且伴有水平升高的脂蛋白(a)[Lp(a)]患者的II期临床研究的积极数据。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，共入组了286例已确诊CVD和高水平Lp(a)的患者（基线平
血浆置换联合白蛋白疗法：降低中度阿尔茨海默病进展
近日，西班牙Grifols公司公布了白蛋白替代疗法用于中度阿尔茨海默病（AD）患者中开展临床IIb/III期AMBAR研究的顶线数据，结果已公布在今年的阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上。AMBAR是一项国际、多中心、随机、盲化和安慰剂对照的临床试验，包括来自欧洲和美国41个治疗中心的轻度和中度老年痴呆症患者参与。本研究旨在评价短期和长期血浆置换（一种用于血浆交换的安全可靠的方法）
Devel Cell：解析脂肪储存相关蛋白的结构有望帮助开发抵御肥胖和糖尿病的新型疗法
2018年10月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Developmental Cell上的研究报告中，来自新南威尔士大学等机构的研究人员通过研究揭开了一种特殊蛋白的结构，该蛋白能够帮助调节细胞中脂质的形成，以及动物（包括人类）机体中脂肪组织的形成，相关研究或有望帮助科学家们开发抵御肥胖和糖尿病的新型策略。图片来源：University of New South Wale
Science子刊：抑制致病性亨廷顿蛋白表达有望治疗亨廷顿舞蹈病
2018年10月6日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington disease, HD）是一种遗传性的渐进性疾病，可引起精神衰退，精神问题和不受控制的运动。这种疾病由突变的亨廷顿蛋白（huntingtin, HTT）引起，它的症状出现在成年期并且随着时间的推移而恶化。在加拿大，亨廷顿舞蹈病的发病率大约为1/7000，而且患有这种疾病的人的每个孩子有50%的几率遗传这个导致这种疾病
Nature：解析出与皮克病相关的tau蛋白细丝的结构
2018年9月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国医学研究理事会分子生物学实验室和美国印第安纳大学医学院的研究人员解析出皮克病（Pick's disease）患者中的tau蛋白细丝（tau filament）的结构。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“Structures of filaments from Pick’s disease reveal a n
Nat Commun：通过阻断肝脏中特殊RNA沉默蛋白的功能有望抑制肥胖和糖尿病发生
2018年9月19日 讯 /生物谷BIOON/ --肥胖及其相关疾病，比如2型糖尿病和脂肪肝给全球公共卫生带来了巨大的负担，近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自辛辛那提儿童医学中心的科学家们通过研究发现，阻断小鼠肝脏中RNA沉默蛋白就能够防止小鼠患上肥胖和糖尿病。图片来源：mdashf.org这项研究中，研究人员通过遗传工程化剔除了小鼠肝脏中名为A