CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获美国FDA授予快速通道资格，治疗2种血红蛋白病
2019年04月25日讯 /生物谷BIOON/ --基因编辑公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格。今年1月，FDA还授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
Stem Cell Rep：科学家鉴别出治疗阿尔兹海默病的潜在靶向蛋白聚集物
2019年3月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Stem Cell Reports上的研究报告中，来自巴黎第四大学等机构的科学家们通过研究鉴别出了治疗阿尔兹海默病的潜在靶点；帕金森疾病中的α-突触核蛋白和阿尔兹海默病中tau蛋白的聚集常常与神经变性疾病的进展有关，这些蛋白聚集常常会从一个神经元细胞扩散到另一个细胞，并且附着到细胞上。图片来源：CC0 Public Dom
PNAS：科学家有望利用女性孕期的特殊蛋白治疗诸如阿尔兹海默病等老年疾病
2019年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自福林德斯大学的科学家们通过研究发现，孕妇血液中的一种强大蛋白质有望被用来治疗并抑制多种年龄相关疾病，比如阿尔兹海默病、关节炎和心脏病等。图片来源：CC0 Public Domain怀孕是一种特殊的机体生理学状态，其涉及了多种生物学压力，其会促进孕妇机体发生蛋白的损伤（错误折叠）；文章中研究者分析了
Nat Commun：剖析蛋白质产生过程有望理解阿尔兹海默病等多种疾病的发病机制
2019年2月13日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自爱丁堡大学的科学家们通过研究深入分析了帮助机体产生健康细胞的生物学过程，相关研究结果刊登在了国际杂志Nature Communications上，有望帮助理解人类神经变性疾病在内的多种疾病的发病机制。图片来源：public domain文章中，研究者对机体的一种管理机制进行了分析，这种机制会清理掉机体中的错误或受损伤的蛋白质，从而抑制细
科学家们发现阿兹海默病关键蛋白的作用
在罹患阿兹海默病的患者大脑中，存在许多β淀粉样蛋白沉积。它究竟是阿兹海默病的因还是果？目前学界还有许多争论。但毫无疑问，这种蛋白在阿兹海默病中扮演了重要的角色。那么，这种蛋白是从哪里来的呢？早在30多年前，科学家们就找到了源头——在第21号染色体上，存在一条神秘的基因，它编码的正是“淀粉样前体蛋白”（amyloid precursor protein，缩写APP）。这条长长的蛋白在体内
研究发现E蛋白家族成员E2-2通过影响AETFC复合体负性调控白血病发生
2018年12月28日，国际学术期刊《美国国家科学院院刊》（PNAS）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究院王兰研究组与上海交通大学附属瑞金医院孙晓建研究组和美国洛克菲勒大学Robert G. Roeder组的合作研究论文“Different roles of E proteins in t(8；21) leukemia： E2-2 compromises the function of AET
罕见病新药！美国FDA批准首个长效C5补体抑制剂Ultomiris，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。Ultomiris今年6月，Alexion在向FDA递交Ultomir
Nature：与阿尔茨海默病相关的β-淀粉样蛋白很可能能够在人际传播
2018年12月15日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，英国伦敦大学学院朊病毒疾病研究所的John Collinge教授及其团队将一种受到β-淀粉样蛋白（一种与阿尔茨海默病有关的蛋白）污染的生长激素注射到小鼠大脑中，观察到β-淀粉样蛋白在大脑中沉着。这一结果支持这样的一个假设：在罕见的情形下，来自污染的β-淀粉样蛋白可能能够在人际传播，但是这并不意味着这种蛋白具有传染性。在2015年的一
Cell：阻断蛋白GPR89有望治疗昏睡病
2018年12月4日/生物谷BIOON/---昏睡病是一种称为锥虫（Trypanosome, 也译作锥体虫）的寄生虫感染造成的疾病，流行于中部非洲。锥虫能够调节它们在不同状态下进行切换的方式以至于它们能够通过受感染的采采蝇叮咬传播给人类。图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2018.10.041。在一项新的研究中，来自苏格兰爱丁堡大学的研究人员发现锥虫释放肽酶，即用来将血液中