Nature:肠道中产生念珠菌素的白色念珠菌可导致炎症性肠病
在一项新的研究中,来自美国威尔康乃尔医学院的研究人员发现人类肠道内的白色念珠菌菌株彼此不同,就像携带它们的人类一样,而且一些白色念珠菌菌株可能会损害炎症性肠病(inflammatory bowel disease, IBD)患者的肠道。这些研究结果表明,未来有可能为患者量身定制治疗方法。
1型糖尿病首个疾病修正疗法!预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国进入审查!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年,有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病(T1D)的疗法。
溃疡性结肠炎(UC)新药!艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)获美国FDA批准首个胃肠病适应症!
在3项3期临床研究中,与安慰剂相比,Rinvoq显著改善了临床、内镜、组织学结果。
Sci Adv:一种新方法有望强劲产生功能性的人类胰腺β细胞从而来帮助治愈糖尿病
来自中国浙江大学等机构的科学家们通过研究首次实现了胰腺祖细胞(PPs,pancreatic progenitors)强劲扩张的长期目标。
Nat Commun:特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现,阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感;目前这项研究尚处于早期阶段,但研究中使用的药物已经存在,这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度;研究人员表示,观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点,未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。
中国罕见病多层次保障体系2.0时代,寻找药物可及性和行业发展的平衡
罕见病人群健康是全民健康中不可分割的一部分,中国罕见病领域的保障机制需根据其特殊性进行多元化支付体系的探索与创新。
细菌性阴道病(BV)和滴虫病新药!美国FDA批准Solosec(塞克硝唑颗粒剂):单次口服,治疗≥12岁患者!
Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌剂。细菌性阴道病是一种常见的阴道感染,滴虫病是最常见的非病毒、可治愈的性传播感染(STI)。
1型糖尿病首个疾病修正疗法!预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国重新申请上市!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年,有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病(T1D)的疗法。
炎症性肠病(IBD)新药!真实世界数据显示:Entyvio维持治疗从静脉制剂改为皮下制剂安全,不影响疗效!
Entyvio(安吉优,维得利珠单抗)已在中国批准上市,治疗溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药!联拓生物mavacamten获国家药监局“突破性治疗药物”认证!
mavacamten是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。