Nat Commun：抑制PDK1有望治疗急性骨髓性白血病
2022年4月5日讯/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）仍然难以治疗，因为不仅不同患者之间存在高度的遗传异质性，而且同一名患者体内的癌细胞亚克隆群体之间也存在高度的遗传异质性。尽管有了
Molecular Therapy:建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型
脑智卓越中心等建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型。该模型在基因、细胞、脑电活动（EEG）、行为、药物干预等方面均再现了人类病患典型的临床特征。
Molecular Therapy：建立早发癫痫性脑病食蟹猴模型
Molecular Therapy在线发表了题为Base-edited Cynomolgus Monkeys mimic core symptoms of STXBP1 encephalopathy的研究论文。该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、中科院灵长类神经生物学重点实验室孙强研究组/刘真研究组和上
CPB：科学家有望开发出治疗人类炎性肠病的候选药物
来自日本冈山大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的大规模合成方法，其或能广泛并稳定地供应4-（乙基（3-异丁氧基-4-异丙基苯基）氨基）苯甲酸或NEt-3IB，其是治疗炎性肠病的候选药物。
Nature：肠道中产生念珠菌素的白色念珠菌可导致炎症性肠病
在一项新的研究中，来自美国威尔康乃尔医学院的研究人员发现人类肠道内的白色念珠菌菌株彼此不同，就像携带它们的人类一样，而且一些白色念珠菌菌株可能会损害炎症性肠病（inflammatory bowel disease, IBD）患者的肠道。这些研究结果表明，未来有可能为患者量身定制治疗方法。
1型糖尿病首个疾病修正疗法！预防性免疫治疗单抗teplizumab在美国进入审查!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险降低50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
溃疡性结肠炎(UC)新药！艾伯维口服JAK1抑制剂Rinvoq(乌帕替尼)获美国FDA批准首个胃肠病适应症!
在3项3期临床研究中，与安慰剂相比，Rinvoq显著改善了临床、内镜、组织学结果。
Sci Adv：一种新方法有望强劲产生功能性的人类胰腺β细胞从而来帮助治愈糖尿病
来自中国浙江大学等机构的科学家们通过研究首次实现了胰腺祖细胞（PPs，pancreatic progenitors）强劲扩张的长期目标。
Nat Commun：特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
来自荷兰的科学家们通过研究发现，阻断一种蛋白链反应或会使得儿童白血病细胞对当前的靶向性疗法更加敏感；目前这项研究尚处于早期阶段，但研究中使用的药物已经存在，这或有望帮助加速该研究向临床转化的速度；研究人员表示，观察这种蛋白质的活性或有望帮助全面了解白血病的弱点，未来研究人员将会开发新型疗法来治疗对标准疗法没有反应的疾病患儿。