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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

Nat Metab | 郭保生/蒋青/石云发现骨细胞衍生的硬化蛋白在衰老和阿尔茨海默进展过程中损害认知功能

该研究发现骨细胞来源的硬化蛋白可以在衰老和AD进展过程中通过与LRP6受体结合介导脑内Wnt -β-catenin通路的功能障碍。

2024-03-01

《JAMA·神经学》:全球首个阿尔茨海默基因沉默疗法让患者出现获益趋势,在25个月里多种tau蛋白水平持续下降!

刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上,渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展(LTE)阶段的数据[1]

2023-11-02

科学家首次发现,阿尔茨海默等神经退行性疾病的tau纤维竟有共同的中间体

本研究详细解析了tau蛋白(包含氨基酸残基297-391)在体外组装成具有AD或CTE折叠特征的淀粉样蛋白纤维过程中形成的中间产物的种类及结构。

2023-12-15

利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA,童玉铨等开发帕金森治疗新手段

这些研究表明,通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA,可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。

2024-01-12

Science:解析出两种帕金森相关蛋白结合在一起时的三维结构

蛋白LRRK2和Rab29是两种与晚发性帕金森病有关的蛋白。LRRK2是一种蛋白激酶,它能在一种叫做磷酸化的过程中修饰其它蛋白。Rab29是Rab GTP酶家族的成员,它能调节细胞转运,并能调节LRR

2024-01-12

研究揭示小分子调控tau蛋白相分离和聚集的机制

细胞内的蛋白质、核酸等大分子通过液-液相分离(liquid-liquid phase separation,LLPS),动态组装成高度浓缩且具有类似液体性质的凝聚体微区,执行不同的生物学功能。相分离的

2023-09-14

Genes & Dis:特殊的阅读蛋白或依赖于miRNA的加工来促进急性髓性白血的发生

来自希望之城Beckman研究所等机构的科学家们通过研究揭示了m6A修饰对前体microRNAs(pre-miRNAs)的成熟过程所产生的影响以及其在肿瘤发生过程中的潜在作用,研究人员揭示了急性髓性白

2023-12-11

JAMA子刊:“食疗”救不了糖尿?临床试验结果显示,美国“食品即药品计划”无法改善2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平

发表在《JAMA·内科学》上的这篇论文,则是计划中针对2型糖尿病人群的一个小范围结果。计划中,参与者能够获得一定的健康食材,并得到健康指导和疾病教育

2024-01-03

《Science》子刊:微塑料颗粒会进入大脑促进有毒蛋白形成,增加患帕金森风险!

如今我们的日常生活中充满了各种各样的塑料制品,由于其廉价而轻便的特点,从塑料袋到奶茶瓶,从食品包装到衣物纤维,塑料的身影无处不在,然而,随着塑料的广泛使用和大规模生产,一种微小但潜在威胁的存在逐渐引起

2023-12-12