Science子刊：新研究详细描述了亨廷顿舞蹈病的两种蛋白标志物在患者中的动态变化
2020年12月20日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病（Huntington's disease）是一种无法治愈的神经退行性疾病。在一项新的为期两年的纵向研究，来自英国伦敦大学学院等研究机构的研究人员揭示了与亨廷顿舞蹈病有关的两种蛋白如何随着时间的推移在患者和携带导致这种疾病的基因突变的尚未有症状的人中发生变化。通过详细说明这两种疾病标志物的动态变化
Cell：阿尔兹海默症患者随年龄增长体内Tau蛋白的变化情况
长期以来，对阿尔茨海默氏病的研究一直集中在了解两种关键蛋白（β淀粉样蛋白和tau蛋白）的作用上。 tau蛋白的病变形式会在患者大脑组织中积累，从而有助于疾病的恶化。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan：将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
Science：发现一种罕见的痴呆症---空泡tau蛋白病
2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、希腊雅典大学和雅典医疗中心的研究人员发现一种新的罕见的痴呆症遗传形式。这一发现也揭示了一种导致蛋白在大脑中堆积的新途径，这种新途径可能作为开发新疗法的靶标。大脑中的蛋白堆积会这种新发现的疾病，以及相关的神经退行性疾病，比如阿尔茨海默病（AD）。相关研究结果
两篇Nature论文揭示Hsp70伴侣蛋白溶解α-突触核蛋白聚集物机制，有望开发针对帕金森病的新疗法
2020年11月16日讯/生物谷BIOON/---在诸如帕金森病之类的许多神经退行性疾病中，称为淀粉样纤维（amyloid fibril）的蛋白聚集物在大脑中形成，并被认为会导致神经元细胞死亡。然而，神经元也存在一种可以对抗淀粉样纤维甚至可以溶解已形成的淀粉样纤维的细胞防御机制。这种防御机制是基于伴侣蛋白---热休克蛋白70家族（Hsp70）---辅助蛋白折
新旭生技公司Tau蛋白PET示踪剂在华获批临床
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，新旭医药创新产品Tau蛋白PET示踪剂18F-APN-1607注射液获得一项临床试验默示许可。此前，该产品已获得美国FDA授予孤儿药资格。另外，新旭生技公司已授权百时美施贵宝（BMS）旗下新基（Celgene）公司在全球临床试验中使用该产品。根据CDE官网信息，此次为18F-APN-1607注射液首次
J Neurosci: 大脑血流受阻区域存在tau蛋白的过量累积
根据《Journal of Neuroscience》杂志发表的最新研究，在阿尔茨海默病中，流向大脑区域的血流不足与tau蛋白堆积同时发生。这种关系随着认知能力的下降而增强。
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
罗氏抗τ蛋白疗法新败 阿尔茨海默病何时攻克？
9月23日(瑞士当地时间)，聚焦神经退行性疾病的瑞士临床阶段生物制药公司AC Immune SA(NASDAQ： ACIU)宣布，罗氏集团成员基因泰克(Genentech)通报了anti-Tau(抗τ蛋白)单抗semorinemab在针对早期阿尔兹海默病(Alzheimer's disease， AD)的II期临床试验中未能证明疗效。受此消息影响，AC Im