Alnylam与再生元达成$10亿+合作，开发治疗眼部和中枢神经系统疾病RNAi疗法
2019年04月13日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获批用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，该药是RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的全球首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，与再生元（Regeneron）达成一项战略
Cell Rep：新研究有助于修复受损外周神经系统
2019年4月4日 讯 /生物谷BIOON/ --弗吉尼亚大学的一项新研究证明，当从中枢神经系统招募健康细胞时，受损的周围神经系统能够自我修复。该发现对未来治疗影响儿童的衰弱和威胁生命的神经系统疾病有重要意义，例如肌营养不良症，格林 - 巴利综合症和腓骨肌萎缩症。该研究将发表在4月2日的Cell Reports杂志上。（图片来源：Www.pixabay.com）研究人员发现，当通过化学手段破坏中枢
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
Cell：新研究评估环境暴露对神经系统疾病的影响
2019年1月25日/生物谷BIOON/---基因和环境都会影响一个人的患病风险。尽管基因经常被分类、干扰、激活、关闭，并在实验室中进行系统测试，但是对环境暴露的研究往往是一次性的。在一项新的研究中，来自美国布莱根妇女医院的研究人员开发出一种方法，它能够系统性地同时评估数百种环境因素对神经系统疾病产生的影响。通过一系列实验，他们确定出促进神经炎症的环境因素，包括一种目前在美国使用但在欧洲被禁用的的
新型口服sGC刺激剂IW-6463进入I期临床，治疗中枢神经系统疾病
2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Ironwood制药公司近日宣布启动实验性药物IW-6463在健康志愿者中的I期临床研究。IW-6463是一种口服给药、中枢神经系统（CNS）渗透的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）刺激剂，目前正开发用于治疗严重和罕见的CNS疾病。该研究的数据预计在2019年下半年公布。该项旨在健康志愿者中评估口服IW-6463的安全性、耐受性和药代动力学。该研究将采
Nature：揭示大脑调节性T细胞促进神经系统恢复机制
2019年1月10日/生物谷BIOON/---除了维持免疫耐受外，FOXP3+调节性T细胞（regulatory T cell, Treg）在组织稳态和重塑中发挥着特殊功能。然而，大脑Treg细胞的特征和功能仍然是不清楚的，这是因为在正常条件下大脑中存在少量的Treg细胞。在一项新的研究中，来自日本庆应义塾大学和近畿大学的研究人员发现在发生缺血性中风后，大量的Treg细胞在小鼠大脑中堆积，这促进了
外周感染信号向中枢神经系统快速传递研究取得重要进展
神经系统、免疫系统与循环系统的相互调控在感染导致的疾病中至关重要。没有被有效控制的系统炎症可能导致脑炎、脑膜炎、惊厥等中枢神经系统疾病。新生儿时期的神经炎症也被报道与发育迟缓、癫痫、孤独症谱系障碍、精神分裂症等疾病的发病相关。前人关于神经炎症的研究主要关注炎症后期的反应，包括脑内胶质细胞的激活，白细胞对脑实质的入侵，以及上述细胞分泌的细胞因子的作用。由于血脑屏障的存在，上述机制在感染早
研究发现PDGFRβ细胞介导外周感染信号向中枢神经系统快速传递机制
中国科学院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室于翔研究组在《神经元》期刊在线发表了题为《PDGFRβ细胞通过趋化因子CCL2介导了外周感染信号向中枢神经系统的快速传递》的研究性论文。该研究发现，在系统性感染早期，小鼠脑内的PDGFRβ细胞快速感应循环系统中的感染信号，并通过释放趋化因子CCL2增强多个脑区神经元的兴奋性突触传递与放电频率。PDGFRβ细胞是一种血管旁
研究发现蓝斑去甲肾上腺素神经系统在全身麻醉中的重要作用
全身麻醉是现代外科手术乃至医学不可缺少的部分，应用于临床已有一个多世纪。然而限于大脑的复杂性及全麻药物作用的广泛性，其作用的神经机制至今仍不明确。9月18日，《细胞报告》期刊在线发表了遵义医学院教授喻田团队与中国科学院神经科学研究所、中科院脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室研究员杜久林研究组合作的题为《蓝斑通过协同机制调节斑马鱼静脉全身麻醉》的研究论文。该研究以斑马鱼为模式动物，
PLoS Biol：新研究揭示HIV感染者为何会患上神经系统疾病
2018年8月30日/生物谷BIOON/---人类免疫缺陷病毒（HIV，也称作艾滋病病毒）和这种病毒导致的获得性免疫缺陷综合征（AIDS，俗称艾滋病）仍然是世界上最大的健康问题之一。据估计，2017年，全世界有3690万人感染上HIV，其中仅59％的HIV感染者接受抗逆转录病毒疗法（ART）治疗。尽管获得ART治疗意味着许多HIV感染者能够活得更长更健康，但是他们当中多达一半的人仍然会患上神经系统