Nature子刊：新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病
在这项新的研究中，Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC，它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。
2024-04-28
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Nat Neurosci：科学家利用干细胞在人类神经元中重现帕金森疾病发生的标志特征，剑指路易体和免疫系统
这项研究揭示了免疫诱导的溶酶体功能障碍可能促进帕金森病病理学的发生和进展。
2024-10-16
Nat Genet：科学家开发出能对人类自身免疫性疾病进行遗传图谱绘制的新型统计学方法—SCENT
本文研究结果表明，将SCENT方法应用于来自疾病相关人类组织的多模态数据中，或许就能扩展构建准确的细胞类型特异性的增强子-基因图谱，这对于定义非编码的突变功能至关重要。
2024-04-22
Nature：新研究指出麻醉剂异丙酚可能是开发治疗癫痫和其他神经系统疾病新策略的关键
通过实验，研究者得出了一种模型：这些突变使得HCN1的电压感应和孔机制解偶联，而异丙酚则有效地使它们重新偶联，从而使膜电压再次控制离子流动。
2024-08-08
Nat Neurosci：绘制出首张全面RNA异构体图谱，揭示神经多样性与疾病奥秘
这项研究通过绘制发育阶段、解剖区域与物种间全长度异构体调控的单细胞精细图谱，深度揭示了异构体变异在多维度上的广泛存在与深远影响。
2024-04-29
Ipsen与Skyhawk合作开发RNA靶向的小分子，治疗罕见神经系统疾病
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
2024-04-26
柳叶刀：心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量
运动神经元疾病（MND）是一种进行性、致命性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。
2024-05-13
Nature：破解神经元的内部时钟，有助于加速对神经系统疾病的研究
在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）等研究机构的研究人员发现了一种“破解”细胞内部时钟的方法。
2024-02-25