Sci Immunol：科学家发现首个细胞焦亡抑制剂，或可治疗炎性疾病
2018年8月26日讯 /生物谷BIOON /——炎性细胞死亡失调是许多炎症疾病的主要致病原因，细胞焦亡是一种高度炎性的细胞死亡过程，会使用胞内产生的孔洞扰乱细胞的电解质平衡，从而导致细胞死亡。Gasdermin D是细胞焦亡过程中形成孔洞的效应蛋白，可以控制细胞膜裂解以及高度炎性分子的释放（如白介素-1β），这会加剧固有免疫反应的过度活化。但是迄今为止还没有发现可以扰乱细胞焦亡的药物。图片来源：
Nat Commun：科学家有望开发出抵御机体炎症和感染性疾病的新药
2018年8月21日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自瑞典隆德大学等机构的科学家们通过研究描述了机体中一种特殊的肽类如何通过使得有毒物质失效，来帮助减少机体面对的感染和炎症表现，相关研究或能帮助研究人员开发新药来抵御感染和炎症，比如促进伤口愈合等。图片来源：Susan Buck Ms/Public Domain特殊
Mol Psych：中澳科学家联合 有望开发出治疗阿尔兹海默病等神经变性疾病的新型疗法
2018年8月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中，来自中国第三军医大学和南澳大利亚大学的科学家们通过研究或有望开发出治疗治疗阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的新型疗法，文章中，研究人员在细胞中发现了一种特殊的信号通路，其或能作为一种新型靶点帮助研究者开发出潜在药物来阻断患者机体大脑的退化，并改善其学习和记忆能力。图片来
AJHG：科学家们发现引发神经退行性疾病的关键基因
2018年8月1日讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自贝勒医学院的研究者们发现IRF2BPL的突变伴随着一种神经性紊乱症状的发生。作者们认为这种因突变导致的蛋白质功能的丧失是神经功能紊乱的原因。相关结果发表在最近一期的《American Journal of Human Genetics》杂志上。“此前我们发现一类患有未知病因的神经紊乱症状的患者，这些患者以及其家族成员的DNA测序结果表明IR
8400万美元进军CAR-Treg细胞领域 Sangamo盯上免疫性疾病市场
作为2017年度癌症治疗领域的当红花旦，现如今的CAR-T细胞疗法可谓是人尽皆知。但你听说过CAR-Treg吗？针对免疫性疾病的CAR-Treg细胞疗法CAR-Treg，顾名思义，其实就是把CAR装在了Treg细胞上，具体结构及作用机制如下图所示：而就在近日，基因治疗领域的领导者Sangamo Therapeutics宣布，已同意以7200万欧元(8400万美元)现金交易收购TxCell，因为后者
鉴定出一种激活NLRP3炎性体的信号通路，有望治疗多种慢性炎症性疾病
2018年8月2日/生物谷BIOON/---炎症是身体自然愈合过程的一部分。但是当它变成慢性时，它会导致癌症、阿尔茨海默病和其他疾病。在对细胞应激、组织损伤或传染性病原体产生的不同信号作出反应时，炎性体（inflammasome）---基于蛋白的分子机器---触发炎症产生。在一项新的研究中，来自美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员鉴定出一种激活参与多种严重的慢性炎症性疾病的NLRP3炎性体的信号通路
中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型
记者从吉林大学了解到，近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变，培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔，这代表人类距离基因治疗时代更近一步。团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍，白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的原因是先天性基因组缺陷，传统药物对其治疗无效。采取基因治疗方法，即直接修复基因组上的单
胎儿致命神经退行性遗传疾病 基因治疗药物有显著疗效
致命的遗传病往往给无数家庭带来不可预料的痛苦，设想有的家庭好不容易怀上了一个孩子，正满心欢喜地迎接孩子的出生，但这时候产前检测却带来了沉重一击，告诉你这孩子没法要，或者是很大可能是患有严重先天性疾病的。这无疑是晴天霹雳！但最近有研究表明，利用基因治疗或许可以治疗致命早发性神经退行性疾病，这无疑是一项极富价值的研究。最新在线发表在Nature Medicine上的研究来自伦敦大学学院（UCL）、KK
Zogenix公司治疗罕见神经疾病新药 3期获积极结果
今日，专注于开发治疗中枢神经系统罕见病的Zogenix公司宣布，该公司开发的治疗Dravet综合症 (Dravet syndrome) 的在研新药ZX008 (低剂量氟苯丙胺) 在第2项3期临床试验中获得积极结果。这项临床试验的结果与Zogenix进行的第一项关键性3期试验结果一致，ZX008达到了主要终点和所有的关键次要终点。这些研究表明，ZX008作为辅助疗法加入到基于
神经系统疾病治疗的下一个前沿——ASOs
从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides， ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能，到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物，这期间经历了近40年的漫长积淀。在早期研究阶段，ASOs存在靶向性不强、生物活性不足、脱靶毒副作用等诸多短板，而今，一些经化学修饰ASOs的出现很好地解决了上述问题，随着对ASOs作用机制的