Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生
实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。
Nature子刊 | 张晓辉/钟涛/李大力合作开发超高活性的腺嘌呤碱基编辑器及超高活性双碱基编辑器
在人类遗传变异类型中,单核苷酸变异(SNV)在疾病相关的突变中占据了近60%1,2,因此开发高效精确的基因编辑工具对于治疗棘手的遗传疾病带来了希望。碱基编辑器(Base editor,BE)最早由哈佛
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域
在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。
Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
Cell Res:季勇/陈宏山团队等发现中心法则重要补充,蛋白质信息可直接逆向改变自身RNA编辑
该研究首次提示,蛋白信息可以直接逆向反馈改变自身RNA功能状态,对中心法则过程进行补充。进一步研究将注重是否存在更多种蛋白质的不同变构方式亦可以影响自身RNA,同时期望在更多的生理病理状态下验证这一机
Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构
在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB