Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗
这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。
Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,
先导编辑技术,轻松设计癌症突变小鼠模型,加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统,利用该系统,可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑,还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA,或原位移植先导编辑过的类器官
Immunity:揭示RNA编辑引导免疫细胞到达组织损伤区域
在一项新的研究中,来自德国海德堡大学、曼海姆医学院和英国纽卡斯尔大学的研究人员通过研究血管疾病成功地破解了免疫细胞转运的新机制。
Cell重磅:通过计算模型预测先导编辑效率及脱靶率,拓展其应用前景
这项发表在 Cell 的研究大规模分析了先导编辑效率数据,由此广泛表征了先导编辑的决定因素,并开发了一系列的计算模型来预测在多种细胞类型中不同先导编辑系统的效率,以及脱靶率。
刘如谦团队开发双AAV载体,首次实现体内多器官高效先导编辑
该研究开发了一种优化的双AAV递送系统,实现了前所未有的高效体内先导编辑,在小鼠大脑中实现了高达42%的编辑效率,在肝脏中的编辑效率高达46%,将体内先导编辑的效率提高了大约10倍
Nature子刊:先导编辑有望安全有效地治疗镰状细胞病
在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院和布罗德研究所的研究人员表明作为一种精确的基因组编辑方法,先导编辑可以将SCD患者细胞中突变的血红蛋白基因改回到它们的正常形式。
Cell Res:季勇/陈宏山团队等发现中心法则重要补充,蛋白质信息可直接逆向改变自身RNA编辑
该研究首次提示,蛋白信息可以直接逆向反馈改变自身RNA功能状态,对中心法则过程进行补充。进一步研究将注重是否存在更多种蛋白质的不同变构方式亦可以影响自身RNA,同时期望在更多的生理病理状态下验证这一机
Nature:新研究解析出参与基因组编辑蛋白质的3D结构
在一项新的研究中,该团队发现了一种名为TnpB的蛋白的三维结构,它可能是CRISPR-Cas12酶的前体。相关研究结果发表在2023年4月13日的Nature期刊上。
刘如谦通过先导编辑人类造血干细胞,挽救镰状细胞病小鼠
该研究在人类造血干细胞中建立了一个治疗性先导编辑早期案例,并证明了一次性治疗自体镰状细胞病的潜在策略,使用先导编辑技术,可以直接将突变HBB基因纠正回野生型HBB基因,而且不产生DNA双链断裂(DSB