2024年最值得期待的11项临床试验:人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明,通过计算机断层扫描(CT)进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。
Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
两篇Science揭示光解酶如何利用光来修复受损的DNA
在两项新的研究中,两组研究人员开发了类似的过程,用于展示体外分离的光解酶(photolyase)如何利用光修复受损的 DNA。他们概述了他们的定格动画式过程,以详细捕捉它的作用。相关研究结果发表在20
刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明
值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示,在美国,与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法,但器官捐献者严重短缺,因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日,中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target
Cell Metabol:脂肪细胞或能帮助修复机体受损的神经
来自莱比锡大学等机构的科学家们通过研究调查了受损的神经如何更好地进行再生,他们发现,在愈合过程中脂肪组织能强有力地支持修复所需的雪旺细胞(Schwann cells)。
Nature子刊:仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略,从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
魏光兵/孟尔团队开发新型静电纺聚乳酸/蚕丝蛋白补片,用于腹壁疝修复
PLA-SF补片在体外不会随着时间的推移而膨胀或降解。它具有很高的亲水性和强度。在大鼠模型中,PLA-SF补片能够显著减少腹部炎症并抑制粘连形成。
Genome Biology:魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果,LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。