Nature子刊：仇子龙/程田林团队利用全脑单碱基编辑技术改善自闭症小鼠核心症状
该研究提出了一种利用CRISPR-Cas9介导的单碱基编辑系统在全脑水平修复致病基因单核苷酸突变的体内基因编辑策略，从而为各种大脑遗传疾病提供新的治疗方案和思路。
2023-11-29
Genome Biology：魏文胜团队实现长期、高效和精准的RNA碱基编辑
结合研究者在非人灵长类动物和人源化小鼠中的研究结果，LEAPER 2.0 为遗传性疾病治疗以及其他严重疾病的潜在临床应用提供了巨大的希望。
2023-10-30
类器官之父新论文：多重碱基编辑，一步生成肿瘤类器官模型
研究团队希望通过这种方法来建立一个具有复杂基因型的突变类器官库，以便更好地研究人类癌症的发生机制。研究团队进一步证明了多重碱基编辑在肝脏、子宫内膜和类器官突变中用于多个上皮组织的癌症建模的多功能性和灵
2023-11-02
魏光兵/孟尔团队开发新型静电纺聚乳酸/蚕丝蛋白补片，用于腹壁疝修复
PLA-SF补片在体外不会随着时间的推移而膨胀或降解。它具有很高的亲水性和强度。在大鼠模型中，PLA-SF补片能够显著减少腹部炎症并抑制粘连形成。
2023-12-22
CMLS：科学家揭示细胞疗法在进行心脏修复过程中所产生的潜在风险
一种在心脏病发作后再组织修复中扮演重要角色的细胞类型或许是为何先进的细胞疗法会引发机体心律失常风险增加的原因。相关研究结果或为帮助遭受心脏病发作的患者开发安全的再生治疗疗法提供了新的路径。
2023-12-17
股价当天暴跌40%，首个体内碱基编辑人体临床数据发布，一例患者死亡引发安全性担忧
Verve-201 疗法，使用 GalNAc-LNP 递送碱基编辑器以永久关闭肝脏中 ANGPTL3 基因表达，降低 LDL-C 和甘油三酯水平，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）和难治性高
2023-11-16
Cell Stem Cell：张楹/杨贝/陈佳/杨力团队通过变形式碱基编辑器治疗β-血红蛋白病
研究团队对编辑过程中的脱靶事件进行了全面评估。结果证明，经tBE编辑的HSPC未检测到高于背景水平的DNA/RNA脱靶突变。
2023-11-22
科学家首次发现，DNA感知修复系统竟串联防御杀伤系统，救不过来就杀死有癌变倾向的细胞
TCGA数据集中，ZBP1表达较低的三阴性乳腺癌（TNBC）表现出基因组不稳定增加、免疫抑制和更差的临床结局。
2024-01-16
基于NGS的错配修复缺陷检测相比标准方法，能够识别更多的免疫治疗获益乳腺癌患者
近日，美国布列根和妇女医院的Amin H. Nassar及其同事们发表在《癌细胞》期刊上的论文[1]，揪出了当前指南中MMR标准检测方法的漏洞，并提供了能够帮助更多乳腺癌患者从免疫治疗中获益的方法。
2024-01-04
