Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
Blood J：科学家在人类机体肺部发现造血干细胞 有望变革干细胞移植疗法
本文研究中，研究人员识别出了肺部或能作为一种独特的程序化血液干祖细胞库，其具有支持人类机体造血的潜能。
2025-03-13
张锋的三位学生创立RNA设计制造公司，利用AI加速RNA疫苗和疗法走向临床
Terrain Biosciences 作为全球首家 RNA 设计制造公司，利用先进的下一代人工智能模型和其专有的制造平台，加速下一代可编程药物的研发。
2025-02-16
PIM抑制剂助力免疫疗法突破
通过抑制PIM1激酶，研究人员就能改变肿瘤微环境中的免疫细胞组成，从而增强免疫检查点抑制剂的效果，这种协同作用不仅减少了肿瘤的生长，还为前列腺癌患者带来了新的希望。
2025-03-13
Cancer Lett：两种获批药物的组合性疗法有望治疗人类急性髓性白血病
本文研究结果表明，靶向作用STAT3β/α的比例或能作为一种治疗AML患者有前景的策略，而塞利尼索和阿托伐醌的联合使用或许也会带来更好的治疗效果。
2025-03-09
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
2024-12-08
Cardiovasc Diabetol：科学家有望开发出治疗糖尿病相关人类心脏疾病的新型疗法
本文研究结果表明，LXA4疗法能减轻糖尿病性心脏的炎性程度和水平，从而就会导致有限的心脏重塑并改善左心室的舒张功能。
2024-12-06
Nature Biotechnology：突破mRNA翻译瓶颈：LEGO技术显著提升疫苗和蛋白质疗法的效能
本研究在更大的化学空间上探索了mRNA 5′和3′以及环状RNA化学修饰和拓扑结构改造，大幅提高了mRNA在细胞与小鼠体内的蛋白生产能力，为mRNA翻译起始机制及相关化学修饰设计提供了新见解。
2024-10-02