Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
2025-02-14
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
2025-03-02
Front Immunol：综述文章概述胰岛类器官在糖尿病疗法领域的进展及未来发展趋势
本文强调了基于类器官的技术在彻底改变糖尿病患者治疗并开发新型个体化可治愈疗法方面的巨大潜力。
2025-02-15
Science：科学家绘制出新型遗传图谱，识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点
通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图，研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。
2025-02-24
Blood J：科学家在人类机体肺部发现造血干细胞 有望变革干细胞移植疗法
本文研究中，研究人员识别出了肺部或能作为一种独特的程序化血液干祖细胞库，其具有支持人类机体造血的潜能。
2025-03-13
Sci Adv：科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子，有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究取得了重大发现，因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子，重要的是，他们发现了这一关键的调节子，其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。
2025-02-16
Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Gut：揭示肝纤维化发生的新型机制或有望帮助开发新型个体化靶向性疗法
本文研究强调了ECM1的肝脏保护效应，其能干预LTGF-β1激活的介导子，这就表明，ECM1或其代表肽类能作为人类慢性肝脏疾病的潜在抗纤维化疗法。
2024-12-26
PLoS Biol：揭示癌症转移的新奥秘——利用癌细胞的“吞食”能力或有望帮助开发新型抗癌疗法
本文研究中，研究人员识别出α2β1整合素/p38信号轴或能作为细胞外基质内吞作用的一种新型调节子，从而就能驱动肿瘤的侵袭性迁移和进展，这就揭示了高含量筛选策略或许能帮助识别出癌细胞侵袭的新型调节子。
2024-12-26