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重磅:中国首个治疗成人库欣综合征的口服新药获批

据国家药品监督管理局官网公示,Recordati集团中国全资子公司锐康迪(北京)医药有限公司,适锐飒

2024-09-26

Nature Medicine:基因疗法新时代,基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局?

科学家开发了一种全新的双腺相关病毒(AAV)载体系统,将优化后的 ABE 递送至视网膜,成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。

2025-01-11

Nature Medicine:新抗原如何改变癌症治疗规则?一场免疫革命的开始

Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式:不再以疾病为中心,而是以患者为核心,为每位患者量身定制精准疗法。

2025-01-10

Nat Commun:DNA测序手段或能预测晚期前列腺癌患者的治疗预后

本文研究结果表明,尽管在3期试验中使用了强效的雄激素受体抑制剂,但使用AR-ctDETECT测试手段确定为ctDNA阳性的mCRPC患者的生存率或许较低。

2024-12-30

柳叶刀子刊:未接受治疗,超40%患者自愈了

这项研究表明,对于本研究中的人群,在未接受治疗的情况下,42%的高血压患者在6年内血压恢复至正常水平,且血压恢复者与心血管疾病风险降低34%相关。

2024-11-21

Diabetologia:化合物 HPH-15有望更有效地治疗糖尿病

结果表明,HPH-15将血糖控制与预防肥胖相关并发症相结合,从而可能重新定义糖尿病管理。

2024-12-16

Science:HACE工具精准操控基因突变,助力疾病治疗

论文共同通讯作者Fei Chen解释说,“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起,使其成为定向进化的强大工具。”

2024-11-26

EMBO Rep:科学家揭示肌萎缩侧索硬化症的新型发病机制

本文研究结果揭示了机体能量失衡与C9-ALS/FTD发病机制之间的潜在机制关联,并提出了一种前馈回路模型,从而就为科学家们进行治疗干预提供了潜在的机会。

2024-09-09