《自然·遗传学》：迄今最大规模外显子水平研究发现阿尔茨海默病新风险基因！
在这项研究中，Henne Holstege团队首次在外显子水平上利用罕见变异报道了新的AD风险基因——ATP8B4和ABCA1，并且还对以往GWAS报道的风险基因
2022-12-19
PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种严重的进行性肌肉萎缩疾病，由于X染色体DMD基因突变导致dystrophin表达丧失，全球约1：5,000活男婴受到影响。
2022-12-09
反义寡核苷酸：靶向外显子11的反义寡核苷酸在体外部分挽救NF2相关神经鞘瘤病的表型
NF2相关神经鞘瘤病(101000)是一种常染色体显性遗传病，由NF2肿瘤抑制基因(22q12.2)的功能丧失(LOF)变异引起。
2022-12-12
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药！泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib遭遇重大监 管挫折，绿叶制药拥有中国权利!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂，绿叶制药拥有中国市场的权利。
2022-11-28
Cancer Cell：临床试验表明波齐替尼有望治疗EGFR外显子20发生突变的非小细胞肺癌
基于这些结果，一些正在进行的临床试验正在评估波齐替尼治疗EGFR外显子20发生方向23突变的NSCLC的大型国际队列，并测试替代剂量策略以减少毒副作用，同时保持疗效。
2022-07-21
Nature子刊：在临床研究中CAR-T细胞或能有效抑制胃肠道实体瘤同时还不会对健康组织产生毒性效应
来自宾夕法尼亚大学医学院等机构的科学家们通过研究发现，针对肿瘤抗原CDH17的CAR-T细胞或能在多个临床前模型中消除GICs，同时还不会对多个小鼠器官（包括小肠和结肠）和正常组织产生毒性作用，CDH17是在NETs和GICs中所表达的细胞表面标志物，同时其还会在健康组织中表达。
2022-03-31
HER2外显子20插入突变肺癌(NSCLC)创新药！泛HER酪氨酸激酶抑制剂poziotinib在美国进入审查!
poziotinib是一款泛HER酪氨酸激酶抑制剂，绿叶制药拥有中国市场的权利。
2022-02-13
